今日の脂質異常症治療の武器は6種類の作用機序からなり、全体で約24種類の薬剤から構成されています。 脂質異常症の治療は、スタチン系薬剤の導入により革命的に変化し、動脈硬化およびその有害な影響である心血管系疾患や脳卒中を抑制・予防するための今日最も重要な治療オプションとなっています。 スタチンによってLDL値の上昇を最適に抑制することにより、心血管疾患（CVD）のリスクを30％低減することができますが、CVDの発症および進行に対する残存リスクは70％であり、より有効な抗脂質剤に対する高い医療ニーズが依然として存在していることを意味しています。 そのため、新規の脂質改善薬の探索は、製薬業界において現在も最も活発な研究開発分野の一つとなっています。 特に、有効性、安全性、患者コンプライアンスにおいてスタチン系薬剤に勝るLDL低下薬のアプローチや、血漿中のHDL濃度とCVDリスクとの逆相関が臨床的に検証されていることに基づくHDL粒子の血漿濃度や機能性を改善するアプローチが重要である。 現在、脂質異常症の治療薬として使用されているのは、経口投与が可能な有機低分子化合物や胆汁酸に結合する非吸収性高分子化合物です。 新規ターゲットに対する低分子化合物のほか、モノクローナル抗体、アンチセンスまたは遺伝子サイレンシングオリゴヌクレオチド、ペプチドミメティクス、再構成合成HDL粒子、治療用タンパク質など、注射または点滴で投与する新しいアプローチの臨床開発が行われています。 いくつかの新薬候補、特にPCSK9に対するモノクローナル抗体によるLDLコレステロール低下作用の有望な臨床結果は、スタチン系薬剤から10年以上経過し、脂質異常症を治療する新しい画期的な治療法の登場を示唆しているのかもしれない。