Antilipidaemiás gyógyszeres terápia ma és a jövőben

A diszlipidémia kezelésének eszköztára ma hat különböző hatásmódot tartalmaz, összesen mintegy 24 különböző gyógyszerrel. A lipidzavarok kezelését forradalmasította a sztatinok bevezetése, amelyek a ma rendelkezésre álló legfontosabb terápiás lehetőséggé váltak az ateroszklerózis és káros következményeinek, például a szív- és érrendszeri megbetegedések és a stroke csökkentésére és megelőzésére. Az emelkedett LDL-szint sztatinokkal történő optimális csökkentésével a szív- és érrendszeri betegségek (CVD) kockázata 30%-kal csökkenthető, ami a CVD kialakulásának és progressziójának 70%-os fennmaradó kockázatát jelzi, ami még mindig nagy orvosi igényt jelent a hatékonyabb antilipidemikus gyógyszerek iránt. Következésképpen az új lipidmódosító gyógyszerek keresése még mindig az egyik legaktívabb kutatási és fejlesztési terület a gyógyszeriparban. A fő hangsúly a sztatinoknál hatékonyság, biztonságosság és a betegek megfelelősége szempontjából jobb LDL-csökkentő gyógyszerekre, valamint a HDL-részecskék plazmaszintjét és funkcionalitását módosító megközelítésekre helyező, a magas HDL-szint és a CVD kockázata közötti klinikailag igazolt inverz kapcsolaton alapuló megközelítéseken van. A diszlipidémia kezelésére ma rendelkezésre álló gyógyszerek kis szerves molekulák vagy az epesavak megkötésére szolgáló, nem felszívódó, szájon át alkalmazandó polimerek. Az új célpontokat célzó kismolekulák mellett a biológiai gyógyszerek, mint például a monoklonális antitestek, antisense vagy géncsendesítő oligonukleotidok, peptidomimetikumok, rekonstruált szintetikus HDL-részecskék és terápiás fehérjék új megközelítéseket jelentenek a klinikai fejlesztésben, amelyeket injekcióban vagy infúzióban kell alkalmazni. Számos új gyógyszerjelölt ígéretes klinikai eredményei, különösen a PCSK9 ellen termelt monoklonális antitestekkel történő LDL-koleszterinszint-csökkentés terén, több mint egy évtizeddel a sztatinok után új, áttörést jelentő terápiák megjelenését jelezhetik a lipidbetegségek kezelésére.