L’armamentario per il trattamento delle dislipidemie comprende oggi sei diversi modi di azione con complessivamente circa 24 farmaci diversi. Il trattamento dei disturbi lipidici è stato rivoluzionato con l’introduzione delle statine che sono diventate la più importante opzione terapeutica disponibile oggi per ridurre e prevenire l’aterosclerosi e le sue conseguenze dannose come le malattie cardiovascolari e l’ictus. Con una riduzione ottimizzata dei livelli elevati di LDL con le statine, il rischio di malattie cardiovascolari (CVD) può essere ridotto del 30%, indicando un rischio residuo del 70% per lo sviluppo e la progressione di CVD, il che indica un’elevata necessità medica di farmaci antilipidemici più efficaci. Di conseguenza, la ricerca di nuovi farmaci che modificano i lipidi è ancora una delle aree più attive nella ricerca e sviluppo nell’industria farmaceutica. L’attenzione principale si concentra sugli approcci ai farmaci che abbassano le LDL superiori alle statine per quanto riguarda l’efficacia, la sicurezza e la conformità del paziente e sugli approcci che modificano i livelli plasmatici e la funzionalità delle particelle HDL sulla base della relazione inversa clinicamente validata tra alti livelli plasmatici di HDL e il rischio di CVD. I farmaci disponibili oggi per il trattamento della dislipidemia sono piccole molecole organiche o polimeri non assorbibili per il legame degli acidi biliari da applicare per via orale. Oltre alle piccole molecole per nuovi bersagli, i farmaci biologici come gli anticorpi monoclonali, gli oligonucleotidi antisenso o di silenziamento genico, i peptidomimetici, le particelle HDL sintetiche ricostituite e le proteine terapeutiche sono nuovi approcci in sviluppo clinico che devono essere applicati per iniezione o infusione. I promettenti risultati clinici di diversi nuovi candidati farmaci, in particolare per l’abbassamento del colesterolo LDL con anticorpi monoclonali sollevati contro PCSK9, possono indicare più di un decennio dopo le statine, l’ingresso di nuove terapie rivoluzionarie per trattare i disturbi lipidici.