Podsumowanie wyników

W oparciu o reprezentatywne niemieckie dane roszczeniowe, zaobserwowano dwuletnią zapadalność na HD wynoszącą 1,8 na 100 000 osób i dwuletnią chorobowość wynoszącą 9,3 na 100 000 osób. Badanie to wykazało również, że depresja była najczęstszym współwystępującym lub związanym z chorobą objawem u pacjentów z HD. Ponadto, dwie trzecie pacjentów z HD otrzymywało leki przeciwpsychotyczne w okresie obserwacji.

Dyskusja wyników

Opublikowano kilka systematycznych przeglądów dotyczących rozpowszechnienia HD, z których wszystkie wskazują na niejednorodny materiał dowodowy. Według Pringsheim i wsp., zebrane dowody z Ameryki Północnej, Europy i Australii dały częstość występowania 5,70 na 100 000 (95% CI: 4,42-7,35), która wahała się od 1,56 do 12,08 na 100 000 osób. Rawlins i wsp. podali częstość występowania 3,60 (95%-CI: 3,50-3,69) dla Europy Zachodniej, która wahała się od 0,53 do 10,85 na 100 000 osób. Baig i wsp. przedstawili niejednorodne wyniki badań, których częstość występowania wahała się od 0,96 do 13,7 na 100 000 osób w Ameryce Północnej, Europie i Australii. Nasz szacunek, wynoszący 9,3 na 100 000 osób, jest wyższy niż podawany w większości przeglądów systematycznych. Może to wynikać z kilku powodów. Po pierwsze, badania w przeglądach – w tym te z niemieckich prób populacyjnych – są w większości starsze niż 20 lat . Dowody sugerują, że częstość występowania HD wzrosła w ciągu ostatnich 30 lat z powodu większej świadomości wśród lekarzy, dłuższego przeżycia pacjentów i przejścia pokolenia wyżu demograficznego w fazę jawnej HD. Tak więc, wyższa częstość występowania w naszym badaniu była do przewidzenia. Po drugie, wydaje się, że częstość występowania HD jest znacznie wyższa w populacjach kaukaskich w porównaniu z populacjami niekaukaskimi. Wyższa częstość występowania HD w obecnym badaniu w porównaniu z przeglądami może być wyjaśniona przez stosunkowo wysoki odsetek mieszkańców o pochodzeniu kaukaskim w Niemczech. W niedawno przeprowadzonym badaniu w Wielkiej Brytanii (UK) zaobserwowano częstość występowania 12,3 na 100 000 osób dla pacjentów starszych niż 20 lat, co jest częstością porównywalną z wynikami naszego badania. Evans i wsp., których badania opierają się na bazie danych General Practice Research Database (GPRD; obecnie Clinical Practice Research Datalink (CPRD)) zawierającej anonimowe dane medyczne z podstawowej opieki zdrowotnej, przeanalizowali dane z lat 1990-2010. W tym okresie baza danych powiększyła się z około 650 000 do ponad 3 500 000 rekordów pacjentów, co pozwoliło im na określenie częstości występowania w wąskich kategoriach wiekowych i w określonych regionach. Podobnie jak w przypadku naszych wyników, Evans i wsp. stwierdzili jedynie niewielkie różnice w średniej chorobowości dla kobiet (10,4 na 100 000 osób) i mężczyzn (9,4 na 100 000 osób). Uważają oni jednak, że ich szacunki są zbyt niskie ze względu na niewykryte przypadki tego rzadkiego schorzenia. Jeśli chodzi o wyższą częstość występowania w starszych grupach wiekowych, nasze ustalenia generalnie pokrywają się z innymi. Niemniej jednak, w innych badaniach średnia częstość występowania osiąga szczyt między 51 a 60 rokiem życia i 60-64 rokiem życia, podczas gdy my stwierdziliśmy najwyższą częstość występowania między 60 a 69 rokiem życia.

W dodatku, kilka badań określiło częstość występowania HD. W swoim systematycznym przeglądzie Pringsheim i współpracownicy wykazali średnią częstość występowania 0,4 na 100 000 osób na rok, z wyższą częstością występowania w badaniach obejmujących populacje nieazjatyckie (0,1-0,8 na 100 000 osób) niż w badaniach z populacjami pochodzenia azjatyckiego (0,05-0,1 na 100 000 osób). W badaniu z Włoch, które było oparte na danych administracyjnych i dokumentacji medycznej, oszacowano częstość występowania HD na 0,3 na 100 000 osób. W innym badaniu, opartym na danych CPRD, zaobserwowano częstość występowania HD na poziomie 0,7 na 100 000 osób, przy czym nie zaobserwowano trendu w częstości występowania HD w czasie (1990-2010). Częstość występowania HD określona w naszym badaniu jest porównywalnie wysoka (1,8 na 100 000 osób). Różnica ta jest jednak stosunkowo mała, biorąc pod uwagę dwuletni okres obserwacji wybrany w naszym badaniu.

Depresja jest częstym współwystępowaniem/objawem chorobowym HD omawianym w literaturze. Nasze wyniki dotyczące częstości występowania depresji w populacji pacjentów z HD były zgodne z wcześniejszymi badaniami, chociaż nie mogliśmy rozróżnić etapów HD ze względu na rodzaj naszego zbioru danych. Porównanie naszych danych z danymi dotyczącymi depresji i lęku zgłaszanymi przez samych siebie w norweskiej kohorcie przy użyciu instrumentu EQ-5D-3 L nie jest ważne, ponieważ dowody z badań, w których zastosowano zwalidowane kwestionariusze, wskazują na niedoszacowanie częstości depresji w danych z roszczeń. Jednocześnie jednak niemieckie badania oparte na danych z roszczeń wykazały wyższe szacunki częstości występowania depresji w porównaniu z krajowymi danymi ankietowymi. Zdaniem autorów może to wynikać z mniejszej gotowości do udzielania informacji na tematy drażliwe w sytuacjach wywiadu w porównaniu z rozmową ze znajomym lekarzem. Ponadto osoby z ciężką depresją wydają się być niedoreprezentowane w badaniu Franka i wsp., co również mogło przyczynić się do mniejszego rozpowszechnienia depresji w danych ankietowych w porównaniu z danymi z roszczeń. Około 38% pacjentów z HD w naszej próbie miało demencję jako chorobę współistniejącą/objaw związany z chorobą. Porównania z innymi badaniami są jednak trudne, ponieważ nie stosowano w nich spójnych kryteriów. Z powodu zaburzeń poznawczych, które mogą być obecne nawet kilkadziesiąt lat przed diagnozą i mogą przejawiać się w wydajności w pracy, zarządzaniu finansami lub bezpiecznym prowadzeniu samochodu, ogólna definicja otępienia w HD może być trudna, a kryteria rozpoznania otępienia nie mogą być stosowane 1:1 do współistniejącego otępienia u pacjentów z HD (obszerna dyskusja patrz ). Ponieważ różne definicje otępienia w HD mogą również wpływać na sposób kodowania przez lekarzy, analizy obciążenia demencją w populacjach HD oparte na danych z roszczeń muszą być obecnie interpretowane ostrożnie.

Anderson i wsp. badali wykorzystanie opieki zdrowotnej w Stanach Zjednoczonych Ameryki (USA) wśród pacjentów HD ubezpieczonych w systemie Medicaid i komercyjnym na podstawie danych z roszczeń. Jako najczęstsze interwencje podają pomoc domową (która w tym badaniu nie jest równoznaczna z opieką pielęgniarską) i fizykoterapię (z częstością stosowania od 37,1 do 64,0%, w zależności od stadium choroby i rodzaju ubezpieczenia). Uzyskany przez nas wynik 46,4% pacjentów z HD korzystających z fizykoterapii mieścił się w tym przedziale. Podobnie, odsetek pacjentów z HD w naszej próbie korzystających z terapii logopedycznej i wózków inwalidzkich mieści się w zakresie podanym przez Andersona i wsp. Ponadto, odnotowujemy prawie taki sam odsetek pacjentów korzystających z pomocy w chodzeniu (około 9,5%).

Ponad połowa pacjentów z HD w badanej próbie otrzymywała leki przeciwpsychotyczne. Jednak częstość występowania psychoz u pacjentów z HD wydaje się być znacznie niższa. W badaniu analizującym czynniki wpływające na występowanie psychoz w HD, opartym na bazie danych Enroll-HD, stwierdzono, że 10,8% pacjentów z HD miało psychozę w wywiadzie. Zamiast tego, pląsawica jest często leczona lekami przeciwpsychotycznymi, szczególnie w Europie. W ankiecie przeprowadzonej wśród ekspertów HD, 50% europejskich respondentów wybrałoby tiapryd jako terapię pierwszego wyboru w leczeniu pląsawicy. Tak więc, wysokie wykorzystanie leków przeciwpsychotycznych w ogóle i tiaprydu w szczególności (46.8% próby), wskazuje na potrzebę leczenia głównie deficytów motorycznych. Co więcej, antagoniści dopaminy, tacy jak tiapryd, mogą wykazywać korzystny wpływ na pacjentów z HD w zakresie stabilizacji nastroju, zaburzeń snu i zapobiegania utracie masy ciała, co mogło również przyczynić się do stosunkowo wysokiego stosowania leków przeciwpsychotycznych .

Chociaż istnieją badania nad HD dotyczące kosztów bezpośrednich i społecznych, porównywalność z obecnym badaniem jest ograniczona. Jest to spowodowane różnymi celami badań, rozbieżnościami w przedstawianiu rodzajów kosztów i dużymi różnicami w organizacji opieki zdrowotnej między Niemcami, Wielką Brytanią i USA.

Ważne strony i ograniczenia

Główną zaletą tego badania jest duża, nieselekcjonowana i ponadregionalna próba, pozwalająca na rzetelne oszacowanie epidemiologii, współchorobowości lub objawów związanych z chorobą oraz wykorzystania opieki zdrowotnej przez pacjentów z HD. Co więcej, można było uniknąć błędu wycofania i błędu selekcji, które stanowią poważne wyzwanie metodologiczne w badaniach nad usługami zdrowotnymi, ponieważ to badanie było oparte na danych z roszczeń i nie zależało od wycofania pacjenta lub jego chęci uczestnictwa.

Chociaż oparliśmy nasze wnioski na reprezentatywnych danych, nasze wyniki powinny być interpretowane z ostrożnością. Ze względu na przekrojowy projekt nie było możliwe uwzględnienie zmieniającego się wykorzystania lub tendencji w czasie i nie możemy twierdzić, że istnieje związek przyczynowy między, na przykład, współchorobowością/objawami związanymi z chorobą a stosowaniem leków. Dlatego nasze badanie ma przede wszystkim charakter opisowy. Ponadto, ponieważ nasze wnioski pochodzą z danych z roszczeń, należy wziąć pod uwagę pewne ograniczenia dotyczące tej formy informacji. Po pierwsze, baza danych nie obejmowała sektora pielęgniarskiego. Mimo to, analiza była możliwa, ponieważ określone kody ambulatoryjne pośrednio wskazywały na korzystanie z usług pielęgniarskich. W związku z tym odsetek pacjentów z HD korzystających z usług pielęgniarskich jest niedoszacowany, a koszty nie mogły być analizowane. Opieka nieformalna, która stanowi dużą część opieki zdrowotnej dla pacjentów, również nie mogła być uwzględniona w tym badaniu. Po drugie, ze względu na brak informacji o ciężkości choroby, nie byliśmy w stanie przedstawić wykorzystania opieki zdrowotnej w podziale na stopień zaawansowania, co mogłoby być szczególnie istotne dla planowania opieki zdrowotnej. Ponadto, istnieje rozbieżność pomiędzy kodowaniem usług zdrowotnych a ich rzeczywistym wykorzystaniem; na przykład, przepisanie leków nie oznacza pełnego przestrzegania planu leczenia. Należy również wziąć pod uwagę, że podstępny początek HD może prowadzić do opóźnionej diagnozy i w związku z tym do niedoszacowania szacunków epidemiologicznych.

.