Con el ARN como objetivo que constituye la base de nuestra novedosa plataforma de descubrimiento de fármacos, estamos abordando una gama de enfermedades sin precedentes en un amplio conjunto de áreas terapéuticas. Nuestras terapias antisentido están alterando las enfermedades y, esperamos, cambiando su curso, desde las afecciones más raras hasta las que afectan a millones de personas.
Y a medida que seguimos avanzando en nuestra tecnología, nuestras terapias se vuelven más precisas y más potentes, creando oportunidades para que podamos llevar de manera eficiente medicamentos transformadores a los pacientes.
Antisentido: cambiando el curso de la enfermedad
Para apreciar cómo Ionis está utilizando la tecnología de antisentido para revolucionar el descubrimiento de fármacos, primero debemos observar cómo funcionan los medicamentos tradicionales en el cuerpo.
Enfoques tradicionales frente a antisentido. El cuerpo humano está formado por miles de millones de células, cada una de las cuales contiene la información genética única, o ADN, que define a una persona. En el ADN se encuentran las instrucciones para fabricar todas las proteínas del cuerpo humano.
Las proteínas son bloques de construcción cruciales para la estructura y la función de todos los órganos y sistemas del cuerpo humano. Pero la producción excesiva o insuficiente de una proteína, o la producción de una proteína mutada, son causas comunes de muchas enfermedades humanas. Durante más de 100 años, la mayoría de los medicamentos tradicionales, como los inhibidores de moléculas pequeñas o, más recientemente, las terapias basadas en anticuerpos, han actuado sobre estas proteínas una vez que se producen y causan daños en el organismo.
Las terapias antisentido cambian el proceso de producción de una proteína incluso antes de que comience. Para fabricar una proteína, una célula debe hacer una copia del ADN, que contiene instrucciones específicas sobre cómo fabricar esa proteína concreta. Esta copia, denominada ARN mensajero (ARNm), lleva las instrucciones a la parte de la célula donde se fabrican las proteínas.
Las terapias antisentido están diseñadas para buscar, unirse y destruir un ARNm de forma muy específica, de modo que la cantidad de proteína causante de la enfermedad disminuye drásticamente. Las terapias en antisentido también pueden tratar enfermedades causadas por una cantidad insuficiente de proteínas, aumentando la producción de éstas y restableciendo así los niveles normales.