Relaterad historia: En magnifik sjua

David Gershenson har länge funderat över en sällsynt, listig motståndare: den långsamt växande men extremt cellgiftsresistenta låggradiga serösa äggstockscancern. När den återkommer, vilket den vanligtvis gör, finns det få effektiva behandlingar. Professorn vid MD Andersons avdelning för gynekologisk onkologi och reproduktiv medicin och hans forskargrupp satsade på att de skulle kunna rikta in sig på mutationer i MAPK-systemet för att bekämpa tumörtillväxten.

Sjukdom: Det är mindre vanligt och aggressivt än höggradiga typer av äggstockscancer, men det är motståndskraftigt mot många typer av kemoterapi. Återfall efter behandling är vanligt.

Oral medicinering: Selumetinib ges med 50 mg två gånger dagligen tills sjukdomsprogression.

Klinisk prövning: I denna öppna, enarmiga fas II-studie ges kvinnor med recidiverande låggradigt seröst ovarie- eller peritonealcancer selumetinib tills sjukdomsprogression.

Patienter: Deltagare i studien måste vara 18 år eller äldre, ha patologiskt bekräftad recidiverande sjukdom och ha varit utan kemoterapi i minst fyra veckor.

Resultat: Av 52 kvinnor som deltog i studien hade åtta ett objektivt svar på behandlingen. En hade ett fullständigt svar och sju hade partiellt svar. Trettiofyra (65 %) hade stabil sjukdom.

”Detta är anmärkningsvärt uppmuntrande resultat för vad som i slutändan kan vara en förödande sjukdom”, säger Gershenson.

Patienten:

När en klinisk prövning misslyckades med att stoppa utvecklingen av Dotsy Elliotts återfallande äggstockscancer 2007 ville hon inte ta en paus i behandlingen.

Men hennes onkolog, Robert Coleman, professor vid MD Andersons avdelning för gynekologisk onkologi och reproduktionsmedicin, föreslog att hon skulle avbryta behandlingen tillfälligt. Han hade något i åtanke, sa han till henne, men ville att hon först skulle vila några veckor.

Trots två operationer och mer än ett dussin cykler av kemoterapi före den första kliniska prövningen hade tumörerna fortsatt att växa.

Coleman trodde att Elliott skulle kunna dra nytta av en ny klinisk prövning som testade MEK 1/2-hämmaren selumetinib. Läkemedlet syftar till att blockera två vanliga mutationer i låggradig äggstockscancer, KRAS och BRAF. För att kunna delta i studien behövde Elliott ha slutat med sin behandling i fyra veckor. Därför var avbrottet.

När Elliott fick höra talas om studien var hon lättad. ”Jag sa: ’Var ska jag skriva under?'”, minns hon med ett skratt.

Hon har klarat sig bra under de fem år hon har fått selumetinib. Hennes tumörer har krympt och hon har varit tillräckligt frisk för att fortsätta arbeta heltid under behandlingen på Spoetzl Brewery i Shiner, Texas.

Biverkningarna har bland annat inneburit tillfälliga utslag i ansiktet, sår i munnen och att hennes hår har blekts till ”den gulaste blondin du någonsin sett”.

Under tiden har hon, Coleman och hennes medicinska team kommit varandra nära. ”Vi är alla gamla vänner nu”, säger hon. ”De vet mer om mig än vad jag gör.”