Med RNA som måltavla som utgör grunden för vår nya plattform för läkemedelsutveckling tar vi oss an ett oöverträffat antal sjukdomar inom ett stort antal terapeutiska områden. Våra antisense-terapier stör sjukdomar och, hoppas vi, ändrar deras förlopp – från de mest sällsynta sjukdomarna till de som påverkar miljontals människor.

I takt med att vi fortsätter att utveckla vår teknik blir våra terapier mer precisa och mer potenta, vilket skapar möjligheter för oss att på ett effektivt sätt ge patienterna transformativa mediciner.

Antisense: förändrar sjukdomsförloppet

För att förstå hur Ionis använder antisense-tekniken för att revolutionera läkemedelsforskningen måste vi först titta på hur traditionella läkemedel fungerar i kroppen.

Traditionella tillvägagångssätt kontra antisense. Den mänskliga kroppen består av miljarder celler som var och en innehåller den unika genetiska informationen, eller DNA, som definierar en person. I DNA finns instruktioner för att tillverka alla proteiner i människokroppen.

Proteiner är viktiga byggstenar för strukturen och funktionen hos alla organ och system i människokroppen. Men över- eller underproduktion av ett protein, eller produktion av ett muterat protein, är vanliga orsaker till många mänskliga sjukdomar. I mer än 100 år har de flesta traditionella läkemedel som små molekylära hämmare eller, på senare tid, antikroppsbaserade terapier arbetat för att rikta in sig på dessa proteiner när de väl har producerats och gör skada i kroppen.

Antisense-terapier ändrar processen för att producera ett protein innan den ens har börjat. För att bygga ett protein måste en cell göra en kopia av DNA, som innehåller specifika instruktioner för hur just det proteinet ska tillverkas. Denna kopia, som kallas messenger RNA (mRNA), bär instruktionerna till den del av cellen där proteiner tillverkas.

Antisense-behandlingar är utformade för att söka upp, binda till och förstöra ett mRNA på ett mycket specifikt sätt, så att mängden sjukdomsframkallande protein minskar dramatiskt. Antisense-terapier kan också behandla sjukdomar som orsakas av för lite protein genom att öka produktionen av proteinet och därmed återställa proteinet till normala nivåer.