Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA) och FDA har liknande mål, bland annat att ”främja och skydda folkhälsan, utvärdera terapeutiska produkters säkerhet och effekt, samarbeta med externa experter, minska regelbördan genom internationell harmonisering, tillhandahålla information om regelverk och hälsa samt förbättra produktutvecklingen”.”1 Dessa organ skiljer sig dock åt när det gäller struktur och bedömning av nytta och risk.

REGULATORY VERSUS REVIEWING

FDA är ett centraliserat organ som övervakar läkemedelsutvecklingsprocessen i ett enda land, medan EMEA är ett granskande organ som hanterar processen i många europeiska länder. I FDA övervakas ansökningar om läkemedelsutvärdering och läkemedelsutvecklingsprocessen av FDA:s egen personal. I EMEA utförs bedömningen av de nationella myndigheterna i medlemsstaterna.1,2 Enligt EMEA:s webbplats samlar myndigheten de vetenskapliga resurserna från mer än 40 nationella behöriga myndigheter i 30 länder inom Europeiska unionen (EU) och Europeiska ekonomiska samarbetsområdet och Europeiska frihandelssammanslutningen i ett nätverk med mer än 4 500 europeiska experter.3 När EMEA har avgett ett yttrande beviljas eller nekas godkännande av Europeiska kommissionen.

FAS 1 TILL 3 OCH SLUTLIGT GODKÄNNANDE

Både inom EMEA och FDA omfattar processen för läkemedelsutveckling preklinisk testning, kliniska prövningar med testning i fas 1, 2 och 3 samt ett slutligt godkännandeförfarande. I USA lämnas en ansökan om prövning av nya läkemedel in till FDA för läkemedel som förefaller säkra i den prekliniska fasen. I EU lämnas en ansökan om godkännande för försäljning in till EMEA, som är giltig i alla EU:s medlemsstater samt länderna Island, Liechtenstein och Norge, som ingår i Europeiska ekonomiska samarbetsområdet och Europeiska frihandelssammanslutningen. Detta centraliserade tillståndsförfarande är obligatoriskt ”för alla läkemedel som utvecklats genom en bioteknisk process, för nya aktiva substanser som är indicerade för behandling av förvärvat immunbristsyndrom, cancer, neurodegenerativa sjukdomar eller diabetes, och även för utsedda särläkemedel”.1 För läkemedel som inte omfattas av dessa kategorier kan företag ansöka om ett centraliserat godkännande för försäljning om läkemedlet utgör en betydande terapeutisk, vetenskaplig eller teknisk innovation. Andra tillståndsförfaranden – det nationella förfarandet, det decentraliserade förfarandet och förfarandet för ömsesidigt erkännande – finns för läkemedel som inte omfattas av det centraliserade förfarandet.

DRUG VERSUS PLACEBO OR DRUG VERSUS EXISTING DRUGS

Och även om FDA och EMEA har liknande utvärderingsprocesser är slutresultatet av bedömningen av nytta och risk inte nödvändigtvis detsamma i alla fall. Vid kliniska undersökningar av nya läkemedel i USA jämförs läkemedlet med en placebo. I EU har nyttoriskbedömningen i allt högre grad baserats på jämförelser mellan nya och befintliga läkemedel. Detta är dock inte alltid den metod för bedömning av nytta och risk som föredras. Till exempel är en trearmad studie med placebo och en aktiv behandling som kontroller att föredra i EU, när det är möjligt.1

Trots skillnaderna mellan dessa organ har FDA och EMEA nyligen standardiserat processen för klassificering av särläkemedel. I ett försök att förenkla en del av processen för klassificering av särläkemedel antog EMEA och FDA i november 2007 ett gemensamt ansökningsformulär för läkemedel för sällsynta sjukdomar i båda jurisdiktionerna. Enligt EMEA och FDA definieras sällsynta sjukdomar som sjukdomar som drabbar färre än fem av 10 000 personer i EU och färre än 200 000 personer i USA. Detta gemensamma ansökningsformat gör det möjligt för sponsorer att ansöka till båda jurisdiktionerna samtidigt med en ansökan.

Denna artikel har anpassats från en artikel som ursprungligen publicerades i maj 2009 års upplaga av CRSTodays systerpublikation, Cataract & Refractive Surgery Today Europe.

1. San Miguel MT,Vargas E.Drug evaluation and approval process in the European Union.Arthritis Rheum. 2006;55(1):12-14.
2. Lipsky MS, Sharp LK.From idea to market:the drug approval process. J Am Board Fam Pract. 2001;14:362-367.
3. European Medicines Agency.Overview.Available at: http://www.emea.europa.eu/htms/aboutus/emeaoverview.htm.Accessed 28 april 2009.