Cu ARN-ul ca țintă care stă la baza platformei noastre noi de descoperire a medicamentelor, abordăm o gamă fără precedent de boli dintr-un set larg de arii terapeutice. Terapiile noastre antisens perturbă bolile și, sperăm, le schimbă cursul – de la cele mai rare afecțiuni, până la cele care au impact asupra a milioane de oameni.

Și, pe măsură ce continuăm să ne avansăm tehnologia, terapiile noastre devin mai precise și mai puternice, creând oportunități pentru noi de a aduce în mod eficient medicamente transformatoare pentru pacienți.

Antisens: schimbarea cursului bolii

Pentru a aprecia modul în care Ionis folosește tehnologia antisens pentru a revoluționa descoperirea de medicamente, trebuie să ne uităm mai întâi la modul în care medicamentele tradiționale funcționează în organism.

Abordări tradiționale vs. antisens. Corpul uman este alcătuit din miliarde de celule, fiecare conținând informația genetică unică, sau ADN, care definește o persoană. În ADN sunt conținute instrucțiunile pentru fabricarea tuturor proteinelor din corpul uman.

Proteinele sunt blocuri de construcție cruciale pentru structura și funcționarea tuturor organelor și sistemelor din corpul uman. Dar producția excesivă sau insuficientă a unei proteine, sau producția unei proteine mutante, sunt cauze comune ale multor boli umane. Timp de peste 100 de ani, majoritatea medicamentelor tradiționale, cum ar fi inhibitorii cu molecule mici sau, mai recent, terapiile pe bază de anticorpi, au lucrat pentru a ținti aceste proteine odată ce sunt produse și produc daune în organism.

Terapiile cu antisens modifică procesul de producere a unei proteine chiar înainte ca acesta să înceapă. Pentru a construi o proteină, o celulă trebuie să facă o copie a ADN-ului, care conține instrucțiuni specifice despre cum să producă proteina respectivă. Această copie, numită ARN mesager (ARNm), transportă instrucțiunile către partea celulei în care sunt fabricate proteinele.

Terapiile antisens sunt concepute să caute, să se lege și să distrugă un ARNm într-o manieră extrem de specifică, astfel încât cantitatea de proteină care cauzează boala să fie drastic diminuată. Terapiile antisens pot, de asemenea, să trateze bolile cauzate de o cantitate prea mică de proteină prin creșterea producției de proteină, restabilind astfel proteina la niveluri normale.

.