Agenția Europeană pentru Medicamente (EMEA) și FDA împărtășesc obiective similare, inclusiv „promovarea și protejarea sănătății publice, evaluarea siguranței și eficacității produselor terapeutice, colaborarea cu experți externi, reducerea sarcinii de reglementare prin armonizare internațională, furnizarea de informații de reglementare și de sănătate și îmbunătățirea dezvoltării produselor.”1 Cu toate acestea, aceste agenții diferă în ceea ce privește structura și evaluarea raportului beneficiu-risc.

REGULATORIE VERSUS REVIZUIRE

FDA este o agenție centralizată care supraveghează procesul de dezvoltare a medicamentelor într-o singură țară, în timp ce EMEA este un organism de revizuire care gestionează procesul în multe națiuni europene. În cadrul FDA, cererile de evaluare a medicamentelor și procesul de dezvoltare a medicamentelor sunt monitorizate de către personalul propriu al FDA. În cadrul EMEA, evaluarea este realizată de agențiile naționale ale statelor membre.1,2 Conform site-ului web al EMEA, agenția reunește resursele științifice a peste 40 de autorități naționale competente din 30 de țări ale Uniunii Europene (UE) și ale Spațiului Economic European – Asociația Europeană a Liberului Schimb, într-o rețea de peste 4 500 de experți europeni.3 Odată ce EMEA emite un aviz, aprobarea este acordată sau refuzată de către Comisia Europeană.

FASELE 1 – 3 ȘI APROBAREA FINALĂ

Atât în cadrul EMEA, cât și în cadrul FDA, procesul de dezvoltare a medicamentelor include teste preclinice; studii clinice cu testele din fazele 1, 2 și 3; și o procedură de aprobare finală. În Statele Unite, se depune o cerere de medicament nou de investigație la FDA pentru medicamentele care par sigure în faza preclinică. În UE, se depune o cerere pentru o licență de autorizare de introducere pe piață la EMEA, care este valabilă în toate statele membre ale UE, plus Islanda, Liechtenstein și Norvegia, țări din cadrul Spațiului Economic European și al Asociației Europene a Liberului Schimb. Această procedură de autorizare centralizată este obligatorie „pentru toate medicamentele dezvoltate prin procedee biotehnologice; pentru substanțele active noi indicate pentru tratamentul sindromului imunodeficienței dobândite, al cancerului, al tulburărilor neurodegenerative sau al diabetului; și, de asemenea, pentru medicamentele orfane desemnate „1. Pentru medicamentele care nu se încadrează în aceste categorii, companiile pot solicita o autorizație de introducere pe piață centralizată dacă medicamentul constituie o inovație terapeutică, științifică sau tehnică semnificativă. Există și alte proceduri de autorizare – procedura națională, procedura descentralizată și procedura de recunoaștere reciprocă – pentru medicamentele care nu se încadrează în domeniul de aplicare al procedurii centralizate.

RUG VERSUS PLACEBO SAU MEDICAMENT VERSUS MEDICAMENTE EXISTENTE

Deși FDA și EMEA au procese de evaluare similare, rezultatul final al evaluării beneficiu-risc nu este neapărat același în toate cazurile. Investigațiile clinice ale medicamentelor noi din Statele Unite compară medicamentul cu un placebo. În UE, evaluarea beneficiilor-riscurilor s-a bazat din ce în ce mai mult pe comparații între medicamentele noi și cele existente. Cu toate acestea, aceasta nu este întotdeauna metoda preferată de evaluare a raportului beneficiu-risc. De exemplu, în UE este preferabil, atunci când este posibil, un studiu cu trei brațe care utilizează ca martori un placebo și un tratament activ.1

În ciuda diferențelor dintre aceste organisme, FDA și EMEA au standardizat recent procesul de desemnare a medicamentelor orfane. Într-un efort de a simplifica o parte a procesului de desemnare a medicamentelor orfane, în noiembrie 2007, EMEA și FDA au adoptat un formular comun de cerere pentru medicamentele pentru boli rare în ambele jurisdicții. Potrivit EMEA și FDA, bolile rare sunt definite ca fiind cele care afectează mai puțin de cinci persoane din 10.000 în UE și mai puțin de 200.000 de persoane în Statele Unite. Acest format comun de cerere permite sponsorilor să se adreseze ambelor jurisdicții în același timp cu o singură cerere.

Acest articol a fost adaptat după unul care a apărut inițial în ediția din mai 2009 a publicației surori a CRSToday, Cataract & Refractive Surgery Today Europe.

1. San Miguel MT,Vargas E.Drug evaluation and approval process in the European Union.Arthritis Rheum. 2006;55(1):12-14.
2. Lipsky MS, Sharp LK.From idea to market:the drug approval process. J Am Board Fam Pract. 2001;14:362-367.
3. European Medicines Agency.Overview.Available at: http://www.emea.europa.eu/htms/aboutus/emeaoverview.htm.Accessed 28 aprilie 2009.

.