Com o RNA como alvo que forma a base da nossa nova plataforma de descoberta de medicamentos, estamos a enfrentar uma gama de doenças sem precedentes num vasto conjunto de áreas terapêuticas. As nossas terapias anti-senso estão a perturbar as doenças e, esperamos, a mudar o seu curso – desde as condições mais raras até às que afectam milhões de pessoas.

E à medida que continuamos a avançar a nossa tecnologia, as nossas terapias tornam-se mais precisas e mais potentes, criando oportunidades para levarmos eficazmente medicamentos transformadores aos pacientes.

Antisense: mudando o curso da doença

Para apreciar como Ionis está usando a tecnologia antisense para revolucionar a descoberta de medicamentos, devemos primeiro ver como os medicamentos tradicionais funcionam no corpo.

Acordos tradicionais vs. antisense. O corpo humano é composto por bilhões de células, cada uma contendo a informação genética única, ou DNA, que define uma pessoa. Contidos no DNA estão instruções para fazer todas as proteínas do corpo humano.

Proteínas são blocos de construção cruciais para a estrutura e função de todos os órgãos e sistemas dentro do corpo humano. Mas a produção excessiva ou insuficiente de uma proteína, ou a produção de uma proteína mutante, são causas comuns de muitas doenças humanas. Por mais de 100 anos, a maioria dos medicamentos tradicionais, como inibidores de pequenas moléculas ou, mais recentemente, terapias baseadas em anticorpos, têm funcionado para atingir essas proteínas uma vez produzidas e causando danos no corpo.

As terapias anti-senso mudam o processo de produção de uma proteína antes mesmo de ela começar. Para construir uma proteína, uma célula deve fazer uma cópia do DNA, que contém instruções específicas de como fazer essa proteína em particular. Esta cópia, chamada RNA mensageiro (mRNA), leva as instruções para a parte da célula onde as proteínas são feitas.

As terapias anti-senso são projetadas para procurar, ligar e destruir um mRNA de uma maneira altamente específica, de modo que a quantidade de proteína causadora de doenças seja drasticamente reduzida. As terapias anti-senso também podem tratar doenças causadas por muito pouca proteína, aumentando a produção da proteína, restaurando assim a proteína a níveis normais.