Pęcherzyca liściasta należy do grupy rzadkich autoimmunologicznych pęcherzowych schorzeń śluzówkowo-skórnych. Kortykosteroidy systemowe znacznie zmniejszyły śmiertelność związaną z tą chorobą, ale ich zastosowanie jest ograniczone przez działania niepożądane. Sytuację dodatkowo komplikuje fakt, że leki oszczędzające steroidy również wiążą się z poważnymi działaniami niepożądanymi, a tylko w nielicznych randomizowanych badaniach kontrolowanych wykazano korzystną odpowiedź po ich zastosowaniu. Azatiopryna i mykofenolan mofetylu wydają się być najskuteczniejszymi pierwszoliniowymi lekami wspomagającymi, jeśli chodzi o wywoływanie i utrzymywanie remisji oraz stosunkowo korzystny profil działań niepożądanych. Lepsze zrozumienie patogenezy pęcherzycy zaowocowało wprowadzeniem wielu nowych metod leczenia, w tym leków biologicznych, dożylnych immunoglobulin i metod leczenia pozaustrojowego. Terapie te również były badane głównie na podstawie opisów serii przypadków, są drogie i/lub trudno dostępne w niektórych ośrodkach oraz wiążą się z szeregiem niekorzystnych działań niepożądanych. Rytuksymab, chimeryczne przeciwciało monoklonalne anty-CD20, jest obecnie uznawany za terapię z wyboru w ciężkiej, opornej na leczenie chorobie. Konieczne są dalsze badania nad efektami i profilami bezpieczeństwa bardziej specyficznych środków, takich jak immunoterapia peptydowa i ukierunkowanie na wewnątrzkomórkowe cząsteczki sygnalizacyjne zaangażowane w patogenezę pęcherzycy.