Biorąc pod uwagę RNA jako cel, który stanowi podstawę naszej platformy odkrywania nowych leków, stawiamy czoła bezprecedensowej liczbie chorób w szerokiej gamie obszarów terapeutycznych. Nasze terapie antysensowe zakłócają przebieg chorób i, mamy nadzieję, zmieniają ich przebieg – od najrzadszych schorzeń po te, które wpływają na miliony ludzi.

A ponieważ nadal rozwijamy naszą technologię, nasze terapie stają się bardziej precyzyjne i silniejsze, co stwarza nam możliwości skutecznego dostarczania pacjentom leków transformujących.

Antysens: zmiana przebiegu choroby

Aby docenić sposób, w jaki firma Ionis wykorzystuje technologię antysensu do zrewolucjonizowania procesu odkrywania leków, musimy najpierw przyjrzeć się, jak tradycyjne leki działają w organizmie.

Tradycyjne podejście a antysens. Ciało ludzkie składa się z miliardów komórek, z których każda zawiera unikalną informację genetyczną, czyli DNA, która definiuje człowieka. Zawarte w DNA są instrukcje do tworzenia wszystkich białek w organizmie człowieka.

Białka są kluczowym budulcem dla struktury i funkcji wszystkich narządów i układów w organizmie człowieka. Ale nad lub pod produkcji białka, lub produkcji zmutowanego białka, są wspólne przyczyny wielu chorób człowieka. Przez ponad 100 lat większość tradycyjnych leków, takich jak inhibitory małych cząsteczek lub, ostatnio, terapie oparte na przeciwciałach, działały na te białka, gdy były już produkowane i wyrządzały szkody w organizmie.

Terapie antysensowne zmieniają proces produkcji białka, zanim jeszcze się rozpocznie. Aby zbudować białko, komórka musi wykonać kopię DNA, która zawiera specyficzne instrukcje dotyczące sposobu wytwarzania tego konkretnego białka. Ta kopia, zwana messenger RNA (mRNA), przenosi instrukcje do części komórki, w której powstają białka.

Terapie antysensowe są zaprojektowane tak, aby wyszukiwać, wiązać się i niszczyć mRNA w bardzo specyficzny sposób, tak aby ilość białka powodującego chorobę była dramatycznie zmniejszona. Terapie antysensowe mogą również leczyć choroby spowodowane zbyt małą ilością białka poprzez zwiększenie produkcji białka, przywracając w ten sposób jego normalny poziom.

.