Europejska Agencja Leków (EMEA) i FDA mają podobne cele, w tym „promowanie i ochronę zdrowia publicznego, ocenę bezpieczeństwa i skuteczności produktów terapeutycznych, współpracę z ekspertami zewnętrznymi, zmniejszenie obciążenia regulacyjnego poprzez międzynarodową harmonizację, dostarczanie informacji regulacyjnych i zdrowotnych oraz usprawnianie rozwoju produktów.”1 Agencje te różnią się jednak strukturą i oceną korzyści do ryzyka.

REGULATORY VERSUS REVIEWING

FDA jest scentralizowaną agencją, która nadzoruje proces rozwoju leku w jednym kraju, podczas gdy EMEA jest organem przeglądowym, który zarządza procesem w wielu narodach europejskich. W FDA wnioski o ocenę leku i proces rozwoju leku są monitorowane przez pracowników FDA. W EMEA ocena jest przeprowadzana przez krajowe agencje państw członkowskich.1,2 Zgodnie ze stroną internetową EMEA, agencja łączy zasoby naukowe ponad 40 właściwych organów krajowych w 30 krajach Unii Europejskiej (UE) i Europejskiego Obszaru Gospodarczego-Europejskiego Stowarzyszenia Wolnego Handlu w sieci ponad 4500 europejskich ekspertów.3 Po wydaniu opinii przez EMEA, zatwierdzenie jest udzielane lub odmawiane przez Komisję Europejską.

FAZA 1 DO 3 I ZATWIERDZENIE KOŃCOWE

W ramach zarówno EMEA, jak i FDA, proces rozwoju leku obejmuje badania przedkliniczne; badania kliniczne z fazą 1, 2 i 3 badań; oraz procedurę zatwierdzenia końcowego. W Stanach Zjednoczonych w przypadku leków, które wydają się bezpieczne w fazie przedklinicznej, składany jest do FDA wniosek o dopuszczenie do obrotu nowego leku. W UE wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu składa się do EMEA, która jest ważna we wszystkich krajach członkowskich UE oraz krajach Europejskiego Obszaru Gospodarczego – Europejskiego Stowarzyszenia Wolnego Handlu: Islandii, Liechtensteinie i Norwegii. Procedura scentralizowanego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu jest obowiązkowa „dla wszystkich produktów leczniczych opracowanych w procesie biotechnologicznym; dla nowych substancji czynnych wskazanych do leczenia zespołu nabytego niedoboru odporności, raka, zaburzeń neurodegeneracyjnych lub cukrzycy; a także dla określonych sierocych produktów leczniczych „1. Dla leków, które nie należą do tych kategorii, firmy mogą ubiegać się o scentralizowane pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, jeśli lek stanowi znaczącą innowację terapeutyczną, naukową lub techniczną. Inne procedury dopuszczania do obrotu – procedura krajowa, procedura zdecentralizowana i procedura wzajemnego uznawania – istnieją dla leków, które nie wchodzą w zakres procedury scentralizowanej.

DRUG VERSUS PLACEBO OR DRUG VERSUS EXISTING DRUGS

Ale FDA i EMEA mają podobne procesy oceny, ostateczny wynik oceny korzyści i ryzyka niekoniecznie jest taki sam we wszystkich przypadkach. Badania kliniczne nowych leków w Stanach Zjednoczonych porównują lek z placebo. W UE ocena stosunku korzyści do ryzyka w coraz większym stopniu opiera się na porównaniach nowych i istniejących leków. Nie zawsze jest to jednak preferowana metoda oceny korzyści i ryzyka. Na przykład w UE, gdy jest to możliwe, preferowane jest badanie trójramienne z użyciem placebo i aktywnego leczenia jako kontroli.1

Mimo różnic między tymi organami, FDA i EMEA ostatnio ujednoliciły proces oznaczania leków sierocych. W dążeniu do uproszczenia części procesu oznaczania leków sierocych, w listopadzie 2007 r. EMEA i FDA przyjęły wspólny formularz wniosku dla leków na choroby rzadkie w obu jurysdykcjach. Według EMEA i FDA, rzadkie choroby definiuje się jako choroby występujące u mniej niż pięciu na 10 000 osób w UE i mniej niż 200 000 osób w Stanach Zjednoczonych. Ten wspólny format wniosku umożliwia sponsorom składanie wniosków do obu jurysdykcji w tym samym czasie za pomocą jednego wniosku.

Ten artykuł został zaadaptowany z jednego, który pierwotnie ukazał się w wydaniu z maja 2009 roku siostrzanej publikacji CRSToday, Cataract & Refractive Surgery Today Europe.

1. San Miguel MT,Vargas E.Drug evaluation and approval process in the European Union.Arthritis Rheum. 2006;55(1):12-14.
2. Lipsky MS, Sharp LK.From idea to market:the drug approval process. J Am Board Fam Pract. 2001;14:362-367.
3. European Medicines Agency.Overview.Available at: http://www.emea.europa.eu/htms/aboutus/emeaoverview.htm.Accessed April 28, 2009.

.