W wielonarodowym badaniu III fazy stwierdzono, że lek octan abirateronu wydłużył medianę czasu przeżycia pacjentów z przerzutowym rakiem prostaty opornym na kastrację o 4 miesiące w porównaniu z pacjentami, którzy otrzymywali placebo. Wstępne wyniki badania zostały przedstawione 11 października 2010 r. na 35. kongresie Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej (ESMO) w Mediolanie we Włoszech, a następnie opublikowane w New England Journal of Medicine 26 maja 2011 r. (patrz streszczenie).

Standardowe metody leczenia raka prostaty zmniejszają stężenie testosteronu we krwi, hormonu, który napędza wzrost nowotworu. Jednak większość nowotworów prostaty w końcu staje się oporna na te metody leczenia. Takie nowotwory nazywane są rakami prostaty opornymi na kastrację. Octan abirateronu jest przeznaczony do leczenia tych nowotworów poprzez hamowanie produkcji androgenów w jądrach, nadnerczach i samych guzach raka prostaty.

W badaniu klinicznym wzięło udział 1195 pacjentów z 13 krajów, których rak prostaty z przerzutami był wcześniej leczony jednym z dwóch schematów chemioterapii zawierających docetaksel. Wśród 797 pacjentów losowo przydzielonych do otrzymywania octanu abirateronu i kortykosteroidu prednizonu mediana całkowitego przeżycia wyniosła 14,8 miesiąca. Wśród 398 pacjentów, którzy otrzymywali prednizon plus placebo, mediana przeżycia wyniosła 10,9 miesiąca.

Różnice pomiędzy grupami placebo i leczenia pojawiły się również w przypadku wszystkich drugorzędowych punktów końcowych badania, w tym czasu potrzebnego na zwiększenie stężenia antygenu swoistego dla gruczołu krokowego (PSA), przeżycia wolnego od progresji choroby według obrazowania medycznego oraz liczby pacjentów, u których doszło do zmniejszenia stężenia PSA po leczeniu. Korzyści ze stosowania abirateronu stwierdzono podczas wstępnie określonej analizy okresowej wyników badania, co skłoniło niezależny komitet monitorujący dane badania do zalecenia odślepienia badania i zaoferowania octanu abirateronu pacjentom w ramieniu placebo.

„To duży krok naprzód w terapii raka prostaty” – powiedział główny badacz Johann de Bono, M.D., Ph.D., z Institute of Cancer Research i Royal Marsden Hospital w Wielkiej Brytanii. „Mężczyźni z przerzutowym … opornym na kastrację rakiem prostaty mają złe rokowania, tylko co trzeci z nich przeżywa 5 lat po diagnozie,” wyjaśnił. „Dla wielu mężczyzn octan abirateronu może przedłużyć życie.”

Na podstawie tych wyników Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła abirateron w kwietniu 2011 r. dla mężczyzn z przerzutowym opornym na kastrację rakiem gruczołu krokowego, który wcześniej był leczony schematem chemioterapii zawierającym docetaksel. Abirateron jest drugim lekiem zatwierdzonym dla tego typu zaawansowanego raka gruczołu krokowego od czerwca 2010 r.

Uwaga redaktora: W grudniu 2012 r. FDA rozszerzyła zatwierdzenie abirateronu (w połączeniu z prednizonem) do leczenia mężczyzn z opornym na kastrację rakiem gruczołu krokowego z przerzutami, którzy nie byli wcześniej poddawani chemioterapii. Wyniki badania, które doprowadziło do rozszerzenia zatwierdzenia, zostały opublikowane 10 grudnia 2012 r. w New England Journal of Medicine.