Met RNA als het doelwit dat de basis vormt van ons nieuwe platform voor de ontdekking van geneesmiddelen, pakken wij een ongekende reeks ziekten aan in een brede reeks therapeutische gebieden. Onze antisense-therapieën verstoren ziekten en veranderen, naar we hopen, het verloop ervan – van de zeldzaamste aandoeningen tot aandoeningen die miljoenen mensen treffen.

En naarmate we onze technologie verder ontwikkelen, worden onze therapieën preciezer en krachtiger, waardoor we mogelijkheden creëren om op efficiënte wijze transformatieve geneesmiddelen naar patiënten te brengen.

Antisense: het verloop van ziekten veranderen

Om te begrijpen hoe Ionis antisense-technologie gebruikt om een revolutie teweeg te brengen in de ontdekking van geneesmiddelen, moeten we eerst kijken naar hoe traditionele geneesmiddelen werken in het lichaam.

Traditionele benaderingen vs. antisense. Het menselijk lichaam bestaat uit miljarden cellen, die elk de unieke genetische informatie, of DNA, bevatten die een persoon definieert. In het DNA zitten instructies voor het maken van alle eiwitten in het menselijk lichaam.

Eiwitten zijn cruciale bouwstenen voor de structuur en functie van alle organen en systemen in het menselijk lichaam. Maar over- of onderproductie van een eiwit, of productie van een gemuteerd eiwit, zijn veel voorkomende oorzaken van veel menselijke ziekten. Meer dan 100 jaar lang hebben de meeste traditionele geneesmiddelen, zoals remmers van kleine moleculen of, meer recentelijk, op antilichamen gebaseerde therapieën, gewerkt om deze eiwitten aan te pakken wanneer ze eenmaal geproduceerd zijn en schade aanrichten in het lichaam.

Antisense therapieën veranderen het proces van eiwitproductie nog voordat het begint. Om een eiwit te maken, moet een cel een kopie maken van het DNA, dat specifieke instructies bevat over hoe dat specifieke eiwit moet worden gemaakt. Deze kopie, boodschapper-RNA (mRNA) genaamd, brengt de instructies naar het deel van de cel waar de eiwitten worden gemaakt.

Antisense-therapieën zijn ontworpen om een mRNA op te sporen, zich er aan te binden en het op een zeer specifieke manier te vernietigen, zodat de hoeveelheid ziekteveroorzakend eiwit drastisch wordt verminderd. Antisense-therapieën kunnen ook ziekten behandelen die door te weinig eiwit worden veroorzaakt, door de productie van het eiwit te verhogen, waardoor het eiwit tot normale niveaus wordt teruggebracht.