The European Medicines Agency (EMEA) and the FDA share similar objectives, including “promoting and protecting public health, evaluating the safety and efficacy of therapeutic products, working collaboratively with outside experts, reducing the regulatory burden through international harmonization, providing regulatory and health information, and enhancing product development.”1 Deze agentschappen verschillen echter in structuur en baten-risicobeoordeling.

REGULATORY VERSUS REVIEWING

De FDA is een gecentraliseerd agentschap dat toezicht houdt op het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen in één land, terwijl het EMEA een beoordelingsorgaan is dat het proces in veel Europese naties beheert. Bij de FDA worden de geneesmiddelenbeoordelingsaanvragen en het geneesmiddelenontwikkelingsproces gecontroleerd door het eigen personeel van de FDA. Bij het EMEA wordt de beoordeling uitgevoerd door de nationale agentschappen van de lidstaten.1,2 Volgens de website van het EMEA bundelt het agentschap de wetenschappelijke middelen van meer dan 40 nationale bevoegde autoriteiten in 30 landen van de Europese Unie (EU) en de Europese Economische Ruimte-Europese Vrijhandelsassociatie in een netwerk van meer dan 4.500 Europese deskundigen.3 Zodra het EMEA een advies uitbrengt, wordt goedkeuring verleend of geweigerd door de Europese Commissie.

FASE 1 THROUGH 3 EN FINALE GOEDKEURING

Onder zowel het EMEA als de FDA omvat het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen preklinische testen; klinische proeven met fase 1, 2, en 3 testen; en een definitieve goedkeuringsprocedure. In de Verenigde Staten wordt een aanvraag voor een investigational new drug ingediend bij de FDA voor geneesmiddelen die in de preklinische fase veilig lijken. In de EU wordt een vergunning voor het in de handel brengen aangevraagd bij het EMEA, die geldig is in alle EU-lidstaten plus de landen van de Europese Economische Ruimte en de Europese Vrijhandelsassociatie: IJsland, Liechtenstein en Noorwegen. Deze gecentraliseerde vergunningsprocedure is verplicht “voor alle geneesmiddelen die met behulp van biotechnologische processen zijn ontwikkeld; voor nieuwe werkzame stoffen die zijn geïndiceerd voor de behandeling van het verworven immuundeficiëntiesyndroom, kanker, neurodegeneratieve aandoeningen of diabetes; en ook voor aangewezen weesgeneesmiddelen. “1 Voor geneesmiddelen die niet onder deze categorieën vallen, kunnen bedrijven een aanvraag voor een gecentraliseerde vergunning voor het in de handel brengen indienen als het geneesmiddel een belangrijke therapeutische, wetenschappelijke of technische innovatie vormt. Voor geneesmiddelen die niet onder de gecentraliseerde procedure vallen, bestaan andere vergunningsprocedures: de nationale procedure, de gedecentraliseerde procedure en de wederzijdse-erkenningsprocedure.

DRUG VERSUS PLACEBO OR DRUG VERSUS EXISTING DRUGS

Hoewel de FDA en het EMEA vergelijkbare evaluatieprocessen hebben, is het eindresultaat van de baten-risicobeoordeling niet noodzakelijkerwijs in alle gevallen hetzelfde. Bij klinisch onderzoek van nieuwe geneesmiddelen in de Verenigde Staten wordt het geneesmiddel vergeleken met een placebo. In de EU is de baten-risicobeoordeling steeds meer gebaseerd op vergelijkingen tussen de nieuwe en bestaande geneesmiddelen. Dit is echter niet altijd de voorkeursmethode voor de beoordeling van baten en risico’s. In de EU wordt bijvoorbeeld de voorkeur gegeven aan een drie-armige studie met placebo en een actieve behandeling als controles, indien mogelijk.1

Ondanks de verschillen tussen deze instanties hebben de FDA en het EMEA onlangs de procedure voor de aanwijzing van weesgeneesmiddelen gestandaardiseerd. In een poging om een deel van de aanwijzingsprocedure voor weesgeneesmiddelen te vereenvoudigen, hebben de EMEA en de FDA in november 2007 een gemeenschappelijk aanvraagformulier voor geneesmiddelen voor zeldzame ziekten in beide rechtsgebieden goedgekeurd. Volgens de EMEA en de FDA worden zeldzame ziekten gedefinieerd als ziekten waaraan minder dan vijf op de 10.000 mensen in de EU en minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden. Dit gemeenschappelijke aanvraagformaat stelt sponsors in staat om met één aanvraag tegelijkertijd bij beide rechtsgebieden een aanvraag in te dienen.

Dit artikel is aangepast van een artikel dat oorspronkelijk verscheen in de mei-editie 2009 van CRSToday’s zusterpublicatie, Cataract & Refractive Surgery Today Europe.

1. San Miguel MT,Vargas E.Drug evaluation and approval process in the European Union.Arthritis Rheum. 2006;55(1):12-14.
2. Lipsky MS, Sharp LK.From idea to market: the drug approval process. J Am Board Fam Pract. 2001;14:362-367.
3. European Medicines Agency.Overview.Available at: http://www.emea.europa.eu/htms/aboutus/emeaoverview.htm.Accessed April 28, 2009.