RNAを新規創薬プラットフォームの基礎となる標的として、私たちは幅広い治療領域で前例のない幅広い疾患に取り組んでいます。

そして、技術の進歩に伴い、私たちの治療法はより正確で強力なものとなり、患者さんに革新的な医薬品を効率的に提供する機会を作り出しています。

アンチセンス：病気の経過を変える

イオニスがアンチセンス技術を使用して創薬に革命を起こしていることを理解するには、まず、従来の医薬品が体内でどのように機能しているかに注目する必要があります。 人間の体は何十億という細胞でできており、それぞれが人を定義する固有の遺伝情報、つまりDNAを含んでいます。 DNAには、人体内のすべてのタンパク質を作るための指示が含まれています。

タンパク質は、人体内のすべての器官とシステムの構造と機能を支える重要なビルディングブロックです。 しかし、タンパク質の過剰生産または過小生産、あるいは変異したタンパク質の生産は、多くの人間の病気の一般的な原因となっています。 100年以上にわたって、低分子阻害剤や最近の抗体ベースの治療法などの伝統的な医薬品のほとんどは、タンパク質がいったん生成され、体内でダメージを与えると、そのタンパク質を標的として働いてきました。 タンパク質を作るには、細胞はDNAのコピーを作らなければなりません。DNAには、その特定のタンパク質を作るための特定の指示が含まれています。 このコピーはメッセンジャーRNA（mRNA）と呼ばれ、タンパク質が作られる細胞の部分に指示を伝えます。

アンチセンス療法は、非常に特異的にmRNAを探し出し、結合して破壊し、病気の原因となるタンパク質の量を劇的に減少させるよう設計されています。 また、タンパク質の生産量を増やし、正常なレベルに戻すことで、タンパク質が少なすぎるために起こる病気を治療することができます。