Con l’RNA come bersaglio che costituisce la base della nostra nuova piattaforma di scoperta di farmaci, stiamo affrontando una gamma di malattie senza precedenti in un’ampia serie di aree terapeutiche. Le nostre terapie antisenso stanno sconvolgendo le malattie e, speriamo, cambiando il loro corso – dalle condizioni più rare, a quelle che hanno un impatto su milioni di persone.

E mentre continuiamo a far avanzare la nostra tecnologia, le nostre terapie diventano più precise e più potenti, creando opportunità per noi di portare in modo efficiente farmaci trasformativi ai pazienti.

Antisense: cambiare il corso della malattia

Per apprezzare come Ionis sta usando la tecnologia antisense per rivoluzionare la scoperta dei farmaci, dobbiamo prima guardare a come funzionano i farmaci tradizionali nel corpo.

Approcci tradizionali vs antisense. Il corpo umano è composto da miliardi di cellule, ognuna delle quali contiene l’informazione genetica unica, o DNA, che definisce una persona. All’interno del DNA ci sono le istruzioni per produrre tutte le proteine del corpo umano.

Le proteine sono elementi fondamentali per la struttura e la funzione di tutti gli organi e sistemi del corpo umano. Ma la produzione eccessiva o insufficiente di una proteina, o la produzione di una proteina mutata, sono cause comuni di molte malattie umane. Per più di 100 anni, la maggior parte delle medicine tradizionali come gli inibitori di piccole molecole o, più recentemente, le terapie basate su anticorpi hanno lavorato per colpire queste proteine una volta che sono prodotte e che fanno danni nel corpo.

Le terapie antisense cambiano il processo di produzione di una proteina prima ancora che inizi. Per costruire una proteina, una cellula deve fare una copia del DNA, che contiene istruzioni specifiche su come produrre quella particolare proteina. Questa copia, chiamata RNA messaggero (mRNA), trasporta le istruzioni alla parte della cellula dove vengono prodotte le proteine.

Le terapie antisenso sono progettate per cercare, legarsi e distruggere un mRNA in modo altamente specifico, in modo che la quantità di proteina che causa la malattia sia drasticamente ridotta. Le terapie antisenso possono anche trattare le malattie causate da una proteina troppo piccola aumentando la produzione della proteina, ripristinando così la proteina a livelli normali.