Il pemfigo foliaceo appartiene a un gruppo di rare condizioni mucocutanee autoimmuni con vesciche. I corticosteroidi sistemici hanno ridotto notevolmente la mortalità della malattia, ma la loro utilità è limitata dagli eventi avversi. Questo è ulteriormente complicato dal fatto che gli agenti risparmiatori di steroidi sono anche associati a gravi eventi avversi e ci sono solo pochi studi randomizzati controllati che dimostrano una risposta benefica dall’uso di questi agenti. L’azatioprina e il micofenolato mofetile sembrano essere gli agenti aggiuntivi di prima linea più praticabili in termini di induzione e mantenimento della remissione e con un profilo di effetti collaterali relativamente favorevole. Una maggiore comprensione della patogenesi del pemfigo ha portato all’implementazione di un certo numero di nuove terapie tra cui agenti biologici, immunoglobuline per via endovenosa e modalità di trattamento extracorporeo. Anche queste terapie sono state studiate principalmente attraverso rapporti di serie di casi, sono costose e/o di difficile accesso in alcuni centri, e sono associate a una serie di effetti collaterali deleteri. Rituximab, l’anticorpo monoclonale chimerico anti-CD20, sta attualmente emergendo come la terapia di scelta nella malattia refrattaria grave. Sono necessari ulteriori studi sugli effetti e sui profili di sicurezza di agenti più specifici, come l’immunoterapia peptidica e il targeting delle molecole di segnalazione intracellulare coinvolte nella patogenesi del pemfigo.