L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMEA) e la FDA condividono obiettivi simili, tra cui “promuovere e proteggere la salute pubblica, valutare la sicurezza e l’efficacia dei prodotti terapeutici, lavorare in collaborazione con esperti esterni, ridurre il carico normativo attraverso l’armonizzazione internazionale, fornire informazioni normative e sanitarie, e migliorare lo sviluppo del prodotto.”1 Tuttavia, queste agenzie differiscono nella struttura e nella valutazione del rischio-beneficio.

REGOLAMENTARE VERSO RIESAMINARE

La FDA è un’agenzia centralizzata che supervisiona il processo di sviluppo dei farmaci in un singolo paese, mentre l’EMEA è un organismo di revisione che gestisce il processo in molte nazioni europee. Nella FDA, le domande di valutazione dei farmaci e il processo di sviluppo dei farmaci sono controllati dal personale della FDA stessa. Nell’EMEA, la valutazione è condotta dalle agenzie nazionali degli stati membri.1,2 Secondo il sito web dell’EMEA, l’agenzia riunisce le risorse scientifiche di più di 40 autorità nazionali competenti in 30 paesi dell’Unione europea (UE) e dello Spazio economico europeo – Associazione europea di libero scambio in una rete di più di 4.500 esperti europei.3 Una volta che l’EMEA esprime un parere, l’approvazione viene concessa o negata dalla Commissione Europea.

FASE 1 ALLA FASE 3 E APPROVAZIONE FINALE

Sia per l’EMEA che per la FDA, il processo di sviluppo di un farmaco include test preclinici; studi clinici con test di fase 1, 2 e 3; e una procedura di approvazione finale. Negli Stati Uniti, una domanda per un nuovo farmaco viene presentata alla FDA per i farmaci che sembrano sicuri nella fase preclinica. Nell’UE, una domanda per una licenza di autorizzazione alla commercializzazione è presentata all’EMEA, che è valida in tutti gli stati membri dell’UE, più i paesi dello Spazio economico europeo-Associazione europea di libero scambio di Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Questa procedura di autorizzazione centralizzata è obbligatoria “per tutti i medicinali sviluppati mediante processo biotecnologico; per le nuove sostanze attive indicate per il trattamento della sindrome da immunodeficienza acquisita, del cancro, dei disordini neurodegenerativi o del diabete; e anche per i medicinali orfani designati. “1 Per i farmaci che non rientrano in queste categorie, le aziende possono richiedere un’autorizzazione centralizzata di commercializzazione se il farmaco costituisce una significativa innovazione terapeutica, scientifica o tecnica. Altre procedure di autorizzazione – la procedura nazionale, la procedura decentralizzata e la procedura di mutuo riconoscimento – esistono per i farmaci che non rientrano nel campo di applicazione della procedura centralizzata.

DROGHE VERSO PLACEBO O FARMACI VERSO I FARMACI ESISTENTI

Anche se la FDA e l’EMEA hanno processi valutativi simili, il risultato finale della valutazione del beneficio-rischio non è necessariamente lo stesso in tutti i casi. Le indagini cliniche di nuovi farmaci negli Stati Uniti confrontano il farmaco con un placebo. Nell’UE, la valutazione del beneficio-rischio è diventata sempre più basata sul confronto tra i nuovi farmaci e quelli esistenti. Tuttavia, questo non è sempre il metodo preferito per la valutazione del beneficio-rischio. Per esempio, uno studio a tre bracci che usa placebo e un trattamento attivo come controlli è preferibile nell’UE, quando possibile.1

Nonostante le differenze tra questi organismi, la FDA e l’EMEA hanno recentemente standardizzato il processo di designazione dei farmaci orfani. Nel tentativo di semplificare parte del processo di designazione dei farmaci orfani, nel novembre 2007, l’EMEA e la FDA hanno adottato un modulo di domanda comune per i farmaci per le malattie rare in entrambe le giurisdizioni. Secondo l’EMEA e la FDA, le malattie rare sono definite come quelle che colpiscono meno di cinque persone su 10.000 nell’UE e meno di 200.000 negli Stati Uniti. Questo formato di domanda comune permette agli sponsor di fare domanda ad entrambe le giurisdizioni allo stesso tempo con una sola domanda.

Questo articolo è stato adattato da uno che è originariamente apparso nell’edizione di maggio 2009 della pubblicazione sorella di CRSToday, Cataract & Refractive Surgery Today Europe.

1. San Miguel MT, Vargas E.Drug evaluation and approval process in the European Union.Arthritis Rheum. 2006;55(1):12-14.
2. Lipsky MS, Sharp LK.From idea to market:the drug approval process. J Am Board Fam Pract. 2001;14:362-367.
3. Agenzia Europea dei Medicinali.Panoramica.Disponibile presso: http://www.emea.europa.eu/htms/aboutus/emeaoverview.htm.Accessed 28 aprile 2009.