Az RNS mint az újszerű gyógyszerkutatási platformunk alapját képező célpont segítségével a terápiás területek széles skáláján soha nem látott számú betegséggel foglalkozunk. Antisense terápiáink megzavarják a betegségeket, és reményeink szerint megváltoztatják azok lefolyását – a legritkább állapotoktól kezdve egészen azokig, amelyek emberek millióit érintik.

És ahogy továbbfejlesztjük technológiánkat, terápiáink egyre pontosabbá és hatékonyabbá válnak, lehetőséget teremtve számunkra, hogy hatékonyan juttassuk el az átalakító hatású gyógyszereket a betegekhez.

Az antisense: megváltoztatjuk a betegségek lefolyását

Hogy értékelni tudjuk, hogyan használja az Ionis az antisense technológiát a gyógyszerkutatás forradalmasítására, először meg kell vizsgálnunk, hogyan működnek a hagyományos gyógyszerek a szervezetben.

Hagyományos megközelítések vs. antisense. Az emberi test sejtek milliárdjaiból áll, amelyek mindegyike tartalmazza az egyedi genetikai információt, vagyis a DNS-t, amely meghatározza az embert. A DNS-ben találhatóak az utasítások az emberi testben található összes fehérje előállításához.

A fehérjék az emberi testben található összes szerv és rendszer szerkezetének és működésének létfontosságú építőkövei. Egy-egy fehérje túl- vagy alultermelése, illetve egy mutálódott fehérje előállítása azonban számos emberi betegség gyakori oka. Több mint 100 éve a legtöbb hagyományos gyógyszer, például a kis molekulájú gátlók vagy újabban az antitest-alapú terápiák ezeket a fehérjéket célozzák meg, miután azok már termelődtek és kárt okoznak a szervezetben.

Az antisense terápiák már azelőtt megváltoztatják a fehérje termelődésének folyamatát, hogy az egyáltalán elkezdődne. Egy fehérje előállításához a sejtnek el kell készítenie a DNS másolatát, amely tartalmazza az adott fehérje előállításának speciális utasításait. Ez a másolat, az úgynevezett hírvivő RNS (mRNS) szállítja az utasításokat a sejt azon részébe, ahol a fehérjék készülnek.

Az antisense terápiákat úgy tervezték, hogy felkutassák az mRNS-t, kötődjenek hozzá és nagyon specifikus módon elpusztítsák, így a betegséget okozó fehérje mennyisége drámaian csökken. Az antisense terápiák a túl kevés fehérje által okozott betegségeket is kezelhetik a fehérje termelésének növelésével, ezáltal a fehérje normális szintre történő visszaállításával.