Az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) és az FDA céljai hasonlóak: “a közegészségügy előmozdítása és védelme, a terápiás termékek biztonságosságának és hatékonyságának értékelése, együttműködés külső szakértőkkel, a szabályozási terhek csökkentése a nemzetközi harmonizáció révén, szabályozási és egészségügyi tájékoztatás, valamint a termékfejlesztés elősegítése”.”1 Ezek az ügynökségek azonban szerkezetükben és az előnyök-kockázatok értékelésében különböznek egymástól.”

REGULÁCIÓS VAGY ELLENŐRZÉS

Az FDA egy központosított ügynökség, amely egyetlen országban felügyeli a gyógyszerfejlesztési folyamatot, míg az EMEA egy felülvizsgálati szerv, amely számos európai országban irányítja a folyamatot. Az FDA-ban a gyógyszerértékelési kérelmeket és a gyógyszerfejlesztési folyamatot az FDA saját munkatársai felügyelik. Az EMEA-ban az értékelést a tagállamok nemzeti ügynökségei végzik.1,2 Az EMEA honlapja szerint az ügynökség az Európai Unió (EU) és az Európai Gazdasági Térség-Európai Szabadkereskedelmi Társulás 30 országának több mint 40 nemzeti illetékes hatóságának tudományos erőforrásait egyesíti egy több mint 4500 európai szakértőből álló hálózatban3. Miután az EMEA véleményt nyilvánított, a jóváhagyást az Európai Bizottság adja meg vagy utasítja el.

1. FÁZIS A 3. FÁZISON ÉS A FINÁLIS JÓVÁHAGYÁSIG

A gyógyszerfejlesztési folyamat mind az EMEA, mind az FDA esetében magában foglalja a preklinikai vizsgálatokat; az 1., 2. és 3. fázisú klinikai vizsgálatokat; valamint a végleges jóváhagyási eljárást. Az Egyesült Államokban a preklinikai fázisban biztonságosnak tűnő gyógyszerek esetében vizsgálati új gyógyszer iránti kérelmet nyújtanak be az FDA-hoz. Az EU-ban a forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet az EMEA-hoz nyújtják be, amely az EU valamennyi tagállamában, valamint az Európai Gazdasági Térség-Európai Szabadkereskedelmi Társulás Izland, Liechtenstein és Norvégia országaiban érvényes. Ez a központosított engedélyezési eljárás kötelező “minden biotechnológiai eljárással kifejlesztett gyógyszerre; a szerzett immunhiányos szindróma, a rák, a neurodegeneratív rendellenesség vagy a cukorbetegség kezelésére javallt új hatóanyagokra; valamint a ritka betegségek gyógyszerei közé sorolt gyógyszerekre. “1 Az e kategóriákba nem tartozó gyógyszerek esetében a vállalatok akkor kérhetnek központosított forgalomba hozatali engedélyt, ha a gyógyszer jelentős terápiás, tudományos vagy technikai innovációt jelent. Más engedélyezési eljárások – a nemzeti eljárás, a decentralizált eljárás és a kölcsönös elismerési eljárás – léteznek olyan gyógyszerek esetében, amelyek nem tartoznak a központosított eljárás hatálya alá.

DROG VERSUS PLACEBO VAGY DRUG VERSUS EXISTING DRUGS

Bár az FDA és az EMEA hasonló értékelési eljárásokkal rendelkezik, az előny-kockázat értékelésének végeredménye nem feltétlenül azonos minden esetben. Az Egyesült Államokban az új gyógyszerek klinikai vizsgálatai a gyógyszert placebóval hasonlítják össze. Az EU-ban az előny-kockázat értékelés egyre inkább az új és a meglévő gyógyszerek összehasonlításán alapul. Ez azonban nem mindig az előnyök-kockázatok értékelésének preferált módszere. Például az EU-ban lehetőség szerint előnyben részesítik a placebót és egy aktív kezelést kontrollként alkalmazó háromkarú vizsgálatot.1

Az e szervek közötti különbségek ellenére az FDA és az EMEA nemrégiben egységesítette a ritka betegségek gyógyszereinek kijelölési eljárását. A ritka betegségek gyógyszereinek kijelölési folyamatának egy részének egyszerűsítése érdekében 2007 novemberében az EMEA és az FDA közös kérelmezési formanyomtatványt fogadott el a ritka betegségek gyógyszereihez mindkét joghatóságban. Az EMEA és az FDA szerint a ritka betegségek az EU-ban 10 000 emberből kevesebb mint ötöt, az Egyesült Államokban pedig 200 000 embernél kevesebbet érintő betegségek. Ez a közös kérelemformátum lehetővé teszi a szponzorok számára, hogy egy kérelemmel egyszerre mindkét joghatósághoz forduljanak.

Ez a cikk a CRSToday testvérlapja, a Cataract & Refractive Surgery Today Europe 2009. májusi számában megjelent cikkből származik.

1. San Miguel MT,Vargas E.Drug evaluation and approval process in the European Union.Arthritis Rheum. 2006;55(1):12-14.
2. Lipsky MS, Sharp LK.From idea to market:the drug approval process. J Am Board Fam Pract. 2001;14:362-367.
3. European Medicines Agency.Overview.Available at: http://www.emea.europa.eu/htms/aboutus/emeaoverview.htm.Accessed 2009. április 28.

.