Kapcsolódó történet: Dr. David Gershenson régóta fejtörést okoz egy ritka, ravasz ellenfél: a lassan növekvő, de rendkívül kemoterápiának ellenálló, alacsony fokú, szerózus petefészekrák. Ha egyszer kiújul, ami általában megtörténik, kevés hatékony kezelés létezik. Az MD Anderson Nőgyógyászati Onkológiai és Reprodukciós Orvostudományi Tanszékének professzora és kutatócsoportja azt kockáztatta, hogy a MAPK-útvonal mutációit célzottan tudják megcélozni a tumor növekedése ellen.

Betegség: A petefészek alacsony fokú szerózus karcinómája (LGSC) kevésbé gyakori és agresszív, mint a petefészekrák magas fokú típusai, de sokféle kemoterápiának ellenáll. A kezelés után gyakori a visszaesés.

Orális gyógyszeres kezelés: A szelumetinibet naponta kétszer 50 mg-ban adják a betegség progressziójáig.

Klinikai vizsgálat: Ebben a nyílt, egykarú, II. fázisú vizsgálatban a betegség progressziójáig szelumetinibet kapnak a recidiváló, alacsony fokú szerózus petefészek- vagy peritoneális karcinómában szenvedő nők.

Betegek: A vizsgálatban részt vevőknek 18 évesnek vagy idősebbnek kell lenniük, patológiailag igazoltan kiújult betegségben kell szenvedniük, és legalább négy hétig nem részesültek kemoterápiában.

Eredmények: A vizsgálatba bevont 52 nő közül nyolcnak volt objektív válasza a kezelésre. Egynek teljes volt a válasz, hétnek pedig részleges. Harmincnégy (65%) betegsége stabil volt.

“Ezek rendkívül bíztató eredmények egy olyan betegségben, amely végső soron pusztító lehet” – mondja Gershenson.

A beteg:

Amikor 2007-ben egy klinikai kísérlet nem tudta megállítani Dotsy Elliott kiújult petefészekrákjának progresszióját, a nő nem akart szünetet tartani a kezelésben.

De onkológusa, Dr. Robert Coleman, az MD Anderson Nőgyógyászati Onkológiai és Reprodukciós Orvosi Osztályának professzora azt javasolta, hogy ideiglenesen hagyja abba a kezelést. Elmondta neki, hogy van valami elképzelése, de azt akarta, hogy előbb pihenjen néhány hetet.

Két műtét és több mint egy tucat kemoterápiás ciklus ellenére a kezdeti klinikai vizsgálat előtt a daganatok tovább nőttek.

Coleman úgy gondolta, hogy Elliottnak hasznára válhat egy új klinikai vizsgálat, amelyben a MEK 1/2 gátló szelumetinibet tesztelik. A gyógyszer célja, hogy blokkolja az alacsony fokú petefészekrák két gyakori mutációját, a KRAS-t és a BRAF-ot. A vizsgálatba való bekerüléshez Elliottnak négy hétig nem kellett kezelést kapnia. Ezért a szünet.

Amikor értesült a kísérletről, Elliott megkönnyebbült. “Azt kérdeztem: “Hol írjam alá?”” – emlékszik vissza nevetve.

A szelumetinibet szedése óta eltelt öt év alatt jól teljesített. A daganatai összezsugorodtak, és elég egészséges volt ahhoz, hogy a kezelés alatt továbbra is teljes munkaidőben dolgozzon a texasi Shinerben lévő Spoetzl sörfőzdében.

A mellékhatások közé tartozik az időnkénti kiütés az arcán, a szájfekély és a haja kifehéredése “a legsárgább szőkére, amit életében látott.”

Az út során ő, Coleman és az orvosi csapata közel került egymáshoz. “Most már mindannyian régi barátok vagyunk” – mondja. “Ők többet tudnak rólam, mint én.”