Avec l’ARN comme cible qui constitue la base de notre plateforme de découverte de nouveaux médicaments, nous nous attaquons à une gamme sans précédent de maladies dans un large éventail de domaines thérapeutiques. Nos thérapies antisens perturbent les maladies et, nous l’espérons, changent leur cours – des conditions les plus rares à celles qui ont un impact sur des millions de personnes.

Et comme nous continuons à faire progresser notre technologie, nos thérapies deviennent plus précises et plus puissantes, créant des opportunités pour nous d’apporter efficacement des médicaments transformateurs aux patients.

Antisense : changer le cours de la maladie

Pour apprécier comment Ionis utilise la technologie antisens pour révolutionner la découverte de médicaments, nous devons d’abord regarder comment les médicaments traditionnels fonctionnent dans le corps.

Approches traditionnelles contre antisense. Le corps humain est composé de milliards de cellules, chacune contenant l’information génétique unique, ou ADN, qui définit une personne. L’ADN contient des instructions pour la fabrication de toutes les protéines du corps humain.

Les protéines sont des blocs de construction cruciaux pour la structure et la fonction de tous les organes et systèmes du corps humain. Mais la production excessive ou insuffisante d’une protéine, ou la production d’une protéine mutée, sont des causes courantes de nombreuses maladies humaines. Depuis plus de 100 ans, la plupart des médicaments traditionnels, comme les inhibiteurs à petites molécules ou, plus récemment, les thérapies à base d’anticorps, s’efforcent de cibler ces protéines une fois qu’elles sont produites et qu’elles causent des dommages dans l’organisme.

Les thérapies antisens modifient le processus de production d’une protéine avant même qu’il ne commence. Pour construire une protéine, une cellule doit faire une copie de l’ADN, qui contient des instructions spécifiques pour la fabrication de cette protéine particulière. Cette copie, appelée ARN messager (ARNm), transmet les instructions à la partie de la cellule où les protéines sont fabriquées.

Les thérapies antisens sont conçues pour rechercher, se lier à un ARNm et le détruire de manière très spécifique, de sorte que la quantité de protéine responsable de la maladie est considérablement réduite. Les thérapies antisens peuvent également traiter les maladies causées par une trop faible quantité de protéines en augmentant la production de la protéine, rétablissant ainsi la protéine à un niveau normal.