Le pemphigus foliacé appartient à un groupe d’affections muco-cutanées vésiculeuses auto-immunes rares. Les corticostéroïdes systémiques ont considérablement réduit la mortalité due à cette maladie, mais leur utilité est limitée par des effets indésirables. La situation est encore compliquée par le fait que les agents d’épargne stéroïdiens sont également associés à des effets indésirables graves et qu’il n’existe que peu d’essais contrôlés randomisés démontrant une réponse bénéfique de l’utilisation de ces agents. L’azathioprine et le mycophénolate mofétil semblent être les agents d’appoint de première intention les plus efficaces pour induire et maintenir une rémission et présenter un profil d’effets secondaires comparativement favorable. Une meilleure compréhension de la pathogenèse du pemphigus a conduit à la mise en œuvre d’un certain nombre de nouvelles thérapies, notamment des agents biologiques, des immunoglobulines intraveineuses et des modalités de traitement extracorporelles. Ces thérapies ont également été principalement étudiées par le biais de rapports de séries de cas, sont coûteuses et/ou difficiles d’accès dans certains centres, et sont associées à un certain nombre d’effets secondaires délétères. Le rituximab, l’anticorps monoclonal chimérique anti-CD20, s’impose actuellement comme le traitement de choix en cas de maladie réfractaire grave. Des études supplémentaires sur les effets et les profils de sécurité d’agents plus spécifiques, tels que l’immunothérapie peptidique et le ciblage de molécules de signalisation intracellulaire impliquées dans la pathogenèse du pemphigus, sont nécessaires.