L’Agence européenne des médicaments (EMEA) et la FDA partagent des objectifs similaires, notamment  » la promotion et la protection de la santé publique, l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité des produits thérapeutiques, la collaboration avec des experts extérieurs, la réduction de la charge réglementaire par l’harmonisation internationale, la fourniture d’informations réglementaires et sanitaires, et l’amélioration du développement des produits. »1 Cependant, ces agences diffèrent dans leur structure et leur évaluation des avantages et des risques.

REGLEMENTATION VERSUS REVISION

La FDA est une agence centralisée qui supervise le processus de développement des médicaments dans un seul pays, alors que l’EMEA est un organisme de révision qui gère le processus dans de nombreuses nations européennes. À la FDA, les demandes d’évaluation des médicaments et le processus de développement des médicaments sont contrôlés par le personnel de la FDA. À l’EMEA, l’évaluation est menée par les agences nationales des États membres.1,2 Selon le site Web de l’EMEA, l’agence rassemble les ressources scientifiques de plus de 40 autorités nationales compétentes dans 30 pays de l’Union européenne (UE) et de l’Espace économique européen-Association européenne de libre-échange dans un réseau de plus de 4 500 experts européens.3 Une fois que l’EMEA a rendu un avis, l’approbation est accordée ou refusée par la Commission européenne.

Phase 1 à 3 et approbation finale

Dans le cadre de l’EMEA et de la FDA, le processus de développement d’un médicament comprend des tests précliniques ; des essais cliniques avec des tests de phase 1, 2 et 3 ; et une procédure d’approbation finale. Aux États-Unis, une demande d’autorisation de mise sur le marché (investigational new drug application) est déposée auprès de la FDA pour les médicaments qui semblent sûrs en phase préclinique. Dans l’UE, une demande d’autorisation de mise sur le marché est déposée auprès de l’EMEA, qui est valable dans tous les États membres de l’UE, ainsi que dans les pays de l’Espace économique européen et de l’Association européenne de libre-échange (Islande, Liechtenstein et Norvège). Cette procédure d’autorisation centralisée est obligatoire « pour tous les médicaments développés par un processus biotechnologique, pour les nouvelles substances actives indiquées pour le traitement du syndrome d’immunodéficience acquise, du cancer, des troubles neurodégénératifs ou du diabète, ainsi que pour les médicaments orphelins désignés ».1 Pour les médicaments qui n’entrent pas dans ces catégories, les entreprises peuvent demander une autorisation de mise sur le marché centralisée si le médicament constitue une innovation thérapeutique, scientifique ou technique significative. D’autres procédures d’autorisation – la procédure nationale, la procédure décentralisée et la procédure de reconnaissance mutuelle – existent pour les médicaments qui ne relèvent pas de la procédure centralisée.

Médicament contre placebo ou médicament contre médicaments existants

Bien que la FDA et l’EMEA aient des processus d’évaluation similaires, le résultat final de l’évaluation des bénéfices et des risques n’est pas nécessairement le même dans tous les cas. Aux États-Unis, les études cliniques sur les nouveaux médicaments comparent le médicament à un placebo. Dans l’UE, l’évaluation des avantages et des risques repose de plus en plus sur des comparaisons entre le nouveau médicament et les médicaments existants. Toutefois, ce n’est pas toujours la méthode préférée d’évaluation des avantages et des risques. Par exemple, une étude à trois bras utilisant un placebo et un traitement actif comme témoins est préférable dans l’UE, lorsque cela est possible.1

Malgré les différences entre ces organismes, la FDA et l’EMEA ont récemment normalisé le processus de désignation des médicaments orphelins. Dans le but de simplifier une partie du processus de désignation des médicaments orphelins, l’EMEA et la FDA ont adopté en novembre 2007 un formulaire de demande commun pour les médicaments destinés aux maladies rares dans les deux juridictions. Selon l’EMEA et la FDA, les maladies rares sont définies comme celles qui touchent moins de cinq personnes sur 10 000 dans l’UE et moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Ce format commun de demande permet aux promoteurs de s’adresser aux deux juridictions en même temps avec une seule demande.

Cet article a été adapté d’un qui est apparu initialement dans l’édition de mai 2009 de la publication sœur de CRSToday, Cataract & Refractive Surgery Today Europe.

1. San Miguel MT,Vargas E.Drug evaluation and approval process in the European Union.Arthritis Rheum. 2006;55(1):12-14.
2. Lipsky MS, Sharp LK.From idea to market:the drug approval process. J Am Board Fam Pract. 2001;14:362-367.
3. Agence européenne des médicaments.Vue d’ensemble.Disponible sur : http://www.emea.europa.eu/htms/aboutus/emeaoverview.htm.Accessed 28 avril 2009.