Seuraava tarina: David Gershenson, M.D., on pitkään arvuutellut harvinaista, ovelaa vastustajaa: hitaasti kasvavaa, mutta erittäin sytostaatteja kestävää matala-asteista munasarjasyöpää. Kun syöpä uusiutuu, kuten se yleensä tekee, tehokkaita hoitomuotoja on vain vähän. MD Andersonin gynekologisen onkologian ja lisääntymislääketieteen osaston professori ja hänen tutkimusryhmänsä veikkasivat voivansa kohdistaa MAPK-reitin mutaatioita kasvaimen kasvun torjumiseksi.

Tauti: Se on harvinaisempi ja aggressiivisempi kuin korkea-asteiset munasarjasyöpätyypit, mutta se kestää monenlaista kemoterapiaa. Uusiutuminen hoidon jälkeen on yleistä.

Oraalinen lääkitys: Selumetiniibiä annetaan 50 mg kahdesti päivässä, kunnes tauti etenee.

Kliininen tutkimus: Tässä avoimessa, yksihaaraisessa vaiheen II tutkimuksessa naisille, joilla on uusiutunut matala-asteinen seroottinen munasarjasyöpä tai peritoneaalinen karsinooma, annetaan selumetinibiä taudin etenemiseen asti.

Potilaat: Tutkimukseen osallistuvien on oltava vähintään 18-vuotiaita, heillä on oltava patologisesti vahvistettu uusiutunut tauti ja he eivät ole saaneet solunsalpaajahoitoa vähintään neljän viikon ajan.

Tulokset: Tutkimukseen osallistuneista 52 naisesta kahdeksan sai objektiivisen hoitovasteen. Yhdellä oli täydellinen vaste ja seitsemällä osittainen vaste. Kolmenkymmenenneljän (65 %) tauti pysyi vakaana.

”Nämä ovat huomattavan rohkaisevia tuloksia taudissa, joka voi lopulta olla tuhoisa”, Gershenson sanoo.

Potilas:

Kun kliininen tutkimus ei onnistunut pysäyttämään Dotsy Elliottin uusiutuneen munasarjasyövän etenemistä vuonna 2007, hän ei halunnut pitää taukoa hoidossa.

Mutta hänen syöpälääkärinsä, lääketieteen tohtori Robert Coleman, MD Andersonin naistentautien onkologisen onkologian ja lisääntymislääketieteen osaston professori, ehdotti, että hän keskeyttäisi hoidon väliaikaisesti. Hänellä oli jotain mielessä, hän kertoi Elliottille, mutta halusi hänen ensin lepäävän muutaman viikon.

Kahdesta leikkauksesta ja yli kymmenestä solunsalpaajahoitojaksosta ennen ensimmäistä kliinistä tutkimusta huolimatta kasvaimet olivat jatkaneet kasvuaan.

Coleman arveli, että Elliott saattaisi hyötyä uudesta kliinisestä tutkimuksesta, jossa testattaisiin MEK 1/2 -inhibiittoria selumetinibiä. Lääkkeen tarkoituksena on estää kaksi matala-asteisen munasarjasyövän yleistä mutaatiota, KRAS ja BRAF. Jotta Elliott voisi osallistua tutkimukseen, hänen piti olla ollut poissa hoidosta neljä viikkoa. Siksi tauko.

Kun Elliottille kerrottiin tutkimuksesta, hän oli helpottunut. ”Kysyin: ’Mihin allekirjoitan?'”, hän muistelee nauraen.

Hän on pärjännyt hyvin niiden viiden vuoden aikana, jotka hän on saanut selumetiniibiä. Hänen kasvaimensa ovat kutistuneet, ja hän on ollut niin terve, että on pystynyt jatkamaan täysipäiväistä työskentelyä hoidon ajan Spoetzlin panimossa Shinerissa, Texasissa.

Sivuvaikutuksiin ovat kuuluneet ajoittainen ihottuma kasvoissa, suun haavaumat ja hiusten vaalentuminen ”keltaisimmaksi vaaleaksi, mitä olet koskaan elämässäsi nähnyt.”

Matkan varrella hänestä, Colemanista ja hänen lääketieteellisestä tiimistään on tullut läheisiä. ”Olemme nyt kaikki vanhoja ystäviä”, hän sanoo. ”He tietävät minusta enemmän kuin minä.”