Tavoitteet: Arvioida fokaalisen suuri-intensiteettisen fokusoidun ultraäänen (F-HIFU) suhteellinen kustannusvaikuttavuus verrattuna aktiiviseen seurantaan (AS) potilailla, joilla on matalan tai keskisuuren riskin eturauhassyöpä, Ranskassa.
Potilaat ja menetelmät: Tätä tarkoitusta varten laadittiin Markovin monitilamalli. Analyysimme tehtiin Ranskan kansallisen sairausvakuutuksen näkökulmasta 10 vuoden aikahorisontilla ja 4 prosentin diskonttokorolla kustannusten ja tehokkuuden osalta. Toissijaisessa analyysissä käytettiin 30 vuoden aikahorisonttia. Kustannukset esitetään vuoden 2016 euroina (€), ja vaikuttavuus ilmaistaan laatukorjattuina elinvuosina (QALY). Malliparametrien arvoa (terveydentilojen välisten siirtymien todennäköisyydet sekä terveydentilojen kustannukset ja hyödyllisyys) tukevat systemaattiset kirjallisuuskatsaukset (PubMed) ja satunnaisvaikutusten meta-analyysit. F-HIFU:n kustannus mallissamme oli Ranskan terveysministeriön määräämä väliaikainen tariffi eturauhassyövän kokonaishoidolle HIFU:lla (6047 euroa). Mallimme analysoinnissa käytettiin Microsoft Excel 2010 -ohjelmaa (Microsoft Corp., Redmond, WA, Yhdysvallat). Mallin parametrien arvoon liittyvää epävarmuutta käsiteltiin todennäköisyysanalyysien avulla.
Tulokset: Mallimme viisi terveydentilaa olivat seuraavat: alkutila (AS tai F-HIFU), radikaali eturauhasen poisto, sädehoito, etäpesäke ja kuolema. Siirtymätodennäköisyydet F-HIFU-alkutilasta tukeutuivat neljään meta-analyyseihimme soveltuvaan artikkeliin. Kaikki olivat ei-vertailevia tutkimuksia. Apuohjelmat perustuivat yhteen kohorttiin San Diegossa, Kaliforniassa, Yhdysvalloissa. Kuvitteellisessa 1 000 henkilön kohortissa, jota seurattiin 10 vuoden ajan, F-HIFU olisi 207 520 euroa kalliimpi ja tuottaisi 382 QALY:tä vähemmän kuin AS, mikä tarkoittaa, että AS on kustannustehokas verrattuna F-HIFU:hun. Kun kynnysarvo vaihtelee 0-100 000 euroa/QALY, todennäköisyys sille, että AS on kustannustehokas F-HIFU:hun verrattuna, vaihtelee 56,5 prosentista 60 prosenttiin. Tämä epävarmuustaso oli samalla tasolla 30 vuoden aikahorisontilla.
Päätelmät: Olemassa olevat julkaistut tiedot huomioon ottaen tuloksemme viittaavat siihen, että AS on kustannustehokas verrattuna F-HIFU:hun potilailla, joilla on matalan ja keskisuuren riskin eturauhassyöpä, mutta epävarmuus on suuri. Tätä epävarmuutta on pienennettävä toimittamalla malliin jatkuvasti uusia julkaistuja tietoja ja mieluiten satunnaistetun kliinisen tutkimuksen avulla, johon sisältyy kustannusvaikuttavuusanalyysejä.