Mikäli RNA on uudenlaisen lääkekehitysalustamme perustana, pyrimme ratkaisemaan ennennäkemättömän suuren määrän sairauksia useilla eri terapia-alueilla. Antisense-hoitomme häiritsevät sairauksia ja toivottavasti muuttavat niiden kulkua – harvinaisimmista sairauksista aina niihin, jotka vaikuttavat miljooniin ihmisiin.
Ja kun kehitämme teknologiaamme edelleen, hoitomme tulevat entistä tarkemmiksi ja tehokkaammiksi, mikä luo meille mahdollisuuksia tuoda tehokkaasti mullistavia lääkkeitä potilaiden käyttöön.
Antisense: sairauden kulun muuttaminen
Ymmärtääksemme, miten Ionis käyttää antisense-teknologiaa mullistamaan lääkekehityksen, meidän on ensin tarkasteltava, miten perinteiset lääkkeet toimivat elimistössä.
Traditionaaliset lähestymistavat vs. antisense. Ihmiskeho koostuu miljardeista soluista, joista jokainen sisältää ainutlaatuista geneettistä tietoa eli DNA:ta, joka määrittelee ihmisen. DNA:n sisällä on ohjeet kaikkien ihmiskehon proteiinien valmistamiseksi.
Proteiinit ovat elintärkeitä rakennusaineita kaikkien ihmiskehon elinten ja järjestelmien rakenteen ja toiminnan kannalta. Proteiinin yli- tai alituotanto tai mutatoituneen proteiinin tuotanto ovat kuitenkin yleisiä syitä moniin ihmisen sairauksiin. Yli sadan vuoden ajan useimmat perinteiset lääkkeet, kuten pienimolekyyliset inhibiittorit tai viime aikoina vasta-ainepohjaiset hoidot, ovat pyrkineet vaikuttamaan näihin proteiineihin sen jälkeen, kun niitä on jo tuotettu ja ne ovat aiheuttaneet vahinkoa elimistössä.
Vasta-ainepohjaiset hoitomuodot muuttavat proteiinin tuotantoprosessia ennen kuin se edes alkaa. Rakentaakseen proteiinia solun on tehtävä kopio DNA:sta, joka sisältää erityiset ohjeet siitä, miten kyseinen proteiini valmistetaan. Tämä kopio, jota kutsutaan sanansaattaja-RNA:ksi (mRNA), kuljettaa ohjeet siihen solun osaan, jossa proteiineja valmistetaan.
Antisense-hoidot on suunniteltu etsimään mRNA:ta, sitoutumaan siihen ja tuhoamaan se erittäin spesifisellä tavalla niin, että tautia aiheuttavan proteiinin määrä vähenee dramaattisesti. Antisense-hoidoilla voidaan myös hoitaa liian vähäisen proteiinin aiheuttamia sairauksia lisäämällä proteiinin tuotantoa, jolloin proteiinin määrä palautuu normaaliksi.