Euroopan lääkevirastolla (EMEA) ja FDA:lla on samankaltaiset tavoitteet, joita ovat muun muassa ”kansanterveyden edistäminen ja suojelu, terapeuttisten valmisteiden turvallisuuden ja tehokkuuden arviointi, yhteistyö ulkopuolisten asiantuntijoiden kanssa, sääntelyn keventäminen kansainvälisellä yhteensovittamisella, sääntelyä koskevan lainsäädännön mukaisen ja terveyteen liittyvän tiedon tarjoaminen sekä tuotekehityksen tehostaminen”.”1 Nämä virastot eroavat kuitenkin rakenteeltaan ja hyöty-riski-arvioinniltaan.

SÄÄDÖSKOKONAISUUS VASTAAN TARKASTELU

FDA on keskitetty virasto, joka valvoo lääkekehitysprosessia yhdessä ainoassa maassa, kun taas EMEA on tarkastuselin, joka hallinnoi prosessia monissa Euroopan valtioissa. FDA:ssa lääkkeiden arviointihakemuksia ja lääkekehitysprosessia valvoo FDA:n oma henkilökunta. EMEA:ssa arvioinnista vastaavat jäsenvaltioiden kansalliset virastot.1,2 EMEA:n verkkosivujen mukaan virasto kokoaa yhteen yli 40 kansallisen toimivaltaisen viranomaisen tieteelliset voimavarat 30:stä Euroopan unionin (EU) ja Euroopan talousalueen ja Euroopan vapaakauppaliiton maasta yli 4 500 eurooppalaisen asiantuntijan verkostossa.3 Kun EMEA on antanut lausuntonsa, Euroopan komissio myöntää tai evää hyväksynnän.

VAIHEET 1 – 3 JA LOPULLINEN HYVÄKSYNTÄ

Sekä EMEA:ssa että FDA:ssa lääkekehitysprosessi käsittää prekliiniset testit, kliiniset tutkimukset, joihin sisältyy vaiheen 1, 2 ja 3 testejä, sekä lopullisen hyväksymismenettelyn. Yhdysvalloissa FDA:lle jätetään uutta lääkettä koskeva tutkimushakemus lääkkeistä, jotka vaikuttavat turvallisilta prekliinisessä vaiheessa. EU:ssa myyntilupahakemus jätetään EMEA:lle, joka on voimassa kaikissa EU:n jäsenvaltioissa sekä Euroopan talousalueen ja Euroopan vapaakauppaliiton jäsenmaissa Islannissa, Liechtensteinissa ja Norjassa. Tämä keskitetty lupamenettely on pakollinen ”kaikille bioteknisellä menetelmällä kehitetyille lääkkeille, uusille vaikuttaville aineille, jotka on tarkoitettu hankitun immuunipuutosoireyhtymän, syövän, hermoston rappeutumissairauksien tai diabeteksen hoitoon, sekä harvinaislääkkeiksi nimetyille lääkkeille”.1 Yritykset voivat hakea keskitettyä markkinoille saattamista koskevaa lupaa lääkkeille, jotka eivät kuulu näihin kategorioihin, jos lääkeaine edustaa merkittävää terapeuttista, tieteellistä tai teknistä innovointia. Muita lupamenettelyjä – kansallinen menettely, hajautettu menettely ja vastavuoroisen tunnustamisen menettely – on olemassa lääkkeille, jotka eivät kuulu keskitetyn menettelyn piiriin.

LÄÄKKEEN VASTAANOTTO TAI LÄÄKKEEN VASTAANOTTO OLEMASSA OLEVIIN LÄÄKKEISIIN

Vaikka FDA:lla ja EMEA:lla on samankaltaiset arviointimenettelyt, hyöty-haitta- ja riskinarviointien lopputulos ei välttämättä ole kaikissa tapauksissa sama. Uusia lääkkeitä koskevissa kliinisissä tutkimuksissa Yhdysvalloissa verrataan lääkettä lumelääkkeeseen. EU:ssa hyöty-riskiarviointi perustuu yhä useammin uusien ja olemassa olevien lääkkeiden väliseen vertailuun. Tämä ei kuitenkaan ole aina suositeltavin hyöty-riskiarviointimenetelmä. Esimerkiksi EU:ssa suositaan mahdollisuuksien mukaan kolmihaaraisia tutkimuksia, joissa kontrolleina käytetään lumelääkettä ja aktiivista hoitoa.1

Erilaisista eroista huolimatta FDA ja EMEA yhtenäistivät hiljattain harvinaislääkkeiden nimeämisprosessin. Pyrkiessään yksinkertaistamaan osaa harvinaislääkkeiden nimeämisprosessista EMEA ja FDA hyväksyivät marraskuussa 2007 yhteisen hakemuslomakkeen harvinaisten sairauksien lääkkeitä varten molemmilla lainkäyttöalueilla. EMEA:n ja FDA:n mukaan harvinaisiksi sairauksiksi määritellään sairaudet, joita sairastaa alle viisi ihmistä 10 000:sta EU:ssa ja alle 200 000 ihmistä Yhdysvalloissa. Tämä yhteinen hakemuslomake antaa sponsoreille mahdollisuuden hakea molemmilla lainkäyttöalueilla samanaikaisesti yhdellä hakemuksella.

Tämä artikkeli on muokattu artikkelista, joka alun perin ilmestyi toukokuussa 2009 CRSTodayn sisarjulkaisussa Cataract & Refractive Surgery Today Europe.

1. San Miguel MT,Vargas E.Drug evaluation and approval process in the European Union.Arthritis Rheum. 2006;55(1):12-14.
2. Lipsky MS, Sharp LK.From idea to market:the drug approval process. J Am Board Fam Pract. 2001;14:362-367.
3. European Medicines Agency.Overview.Available at: http://www.emea.europa.eu/htms/aboutus/emeaoverview.htm.Accessed 28. huhtikuuta 2009.

.