Mit RNA als Ziel, das die Grundlage unserer neuartigen Wirkstoffforschungsplattform bildet, bekämpfen wir eine noch nie dagewesene Anzahl von Krankheiten in einem breiten Spektrum von Therapiegebieten. Unsere Antisense-Therapien verändern Krankheiten und, so hoffen wir, ihren Verlauf – von den seltensten Erkrankungen bis hin zu solchen, die Millionen von Menschen betreffen.
Und da wir unsere Technologie ständig weiterentwickeln, werden unsere Therapien immer präziser und wirksamer, was uns die Möglichkeit gibt, den Patienten auf effiziente Weise transformative Medikamente zur Verfügung zu stellen.
Antisense: Veränderung des Krankheitsverlaufs
Um zu verstehen, wie Ionis die Antisense-Technologie einsetzt, um die Arzneimittelforschung zu revolutionieren, müssen wir uns zunächst ansehen, wie herkömmliche Arzneimittel im Körper funktionieren.
Traditionelle Ansätze vs. Antisense. Der menschliche Körper besteht aus Milliarden von Zellen, von denen jede die einzigartige genetische Information, die DNA, enthält, die eine Person ausmacht. In der DNA sind die Anweisungen für die Herstellung aller Proteine im menschlichen Körper enthalten.
Proteine sind entscheidende Bausteine für die Struktur und Funktion aller Organe und Systeme im menschlichen Körper. Aber die Über- oder Unterproduktion eines Proteins oder die Produktion eines mutierten Proteins sind häufige Ursachen für viele menschliche Krankheiten. Seit mehr als 100 Jahren zielen die meisten traditionellen Arzneimittel wie Hemmstoffe auf der Basis kleiner Moleküle oder in jüngerer Zeit Therapien auf der Basis von Antikörpern auf diese Proteine ab, sobald sie produziert werden und im Körper Schaden anrichten.
Antisense-Therapien verändern den Prozess der Proteinproduktion, bevor er überhaupt beginnt. Um ein Protein herzustellen, muss eine Zelle eine Kopie der DNA anfertigen, die spezifische Anweisungen für die Herstellung dieses bestimmten Proteins enthält. Diese Kopie, die so genannte Boten-RNA (mRNA), übermittelt die Anweisungen an den Teil der Zelle, in dem die Proteine hergestellt werden.
Antisense-Therapien sind so konzipiert, dass sie eine mRNA aufspüren, an sie binden und sie auf hochspezifische Weise zerstören, so dass die Menge des krankheitsverursachenden Proteins drastisch verringert wird. Antisense-Therapien können auch Krankheiten behandeln, die durch zu wenig Protein verursacht werden, indem sie die Produktion des Proteins erhöhen und so das Protein wieder auf ein normales Niveau bringen.