Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) und die FDA verfolgen ähnliche Ziele, darunter „die Förderung und den Schutz der öffentlichen Gesundheit, die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit therapeutischer Produkte, die Zusammenarbeit mit externen Experten, die Verringerung der regulatorischen Belastung durch internationale Harmonisierung, die Bereitstellung von regulatorischen und gesundheitlichen Informationen und die Förderung der Produktentwicklung.“1 Diese Agenturen unterscheiden sich jedoch in ihrer Struktur und ihrer Nutzen-Risiko-Bewertung.

REGULIEREN VERSUS REPRÜFEN

Die FDA ist eine zentralisierte Agentur, die den Prozess der Arzneimittelentwicklung in einem einzigen Land überwacht, während die EMEA eine Prüfstelle ist, die den Prozess in vielen europäischen Ländern verwaltet. Bei der FDA werden die Anträge zur Bewertung von Arzneimitteln und der Prozess der Arzneimittelentwicklung von den eigenen Mitarbeitern überwacht. Bei der EMEA wird die Bewertung von den nationalen Behörden der Mitgliedstaaten durchgeführt.1,2 Laut der Website der EMEA vereint die Agentur die wissenschaftlichen Ressourcen von mehr als 40 nationalen zuständigen Behörden in 30 Ländern der Europäischen Union (EU) und des Europäischen Wirtschaftsraums und der Europäischen Freihandelsassoziation in einem Netzwerk von mehr als 4.500 europäischen Experten.3 Sobald die EMEA ein Gutachten abgegeben hat, wird die Zulassung von der Europäischen Kommission erteilt oder verweigert.

PHASE 1 BIS 3 UND ENDGÜLTIGES ZULASSUNGSVERFAHREN

Sowohl bei der EMEA als auch bei der FDA umfasst der Prozess der Arzneimittelentwicklung präklinische Tests, klinische Versuche mit Tests der Phasen 1, 2 und 3 sowie ein endgültiges Zulassungsverfahren. In den Vereinigten Staaten wird für Arzneimittel, die in der präklinischen Phase sicher erscheinen, ein Antrag auf Zulassung als neues Arzneimittel bei der FDA eingereicht. In der EU wird ein Zulassungsantrag bei der EMEA gestellt, der in allen EU-Mitgliedstaaten sowie in den Ländern des Europäischen Wirtschaftsraums und der Europäischen Freihandelszone (Island, Liechtenstein und Norwegen) gültig ist. Dieses zentralisierte Zulassungsverfahren ist obligatorisch „für alle Arzneimittel, die durch ein biotechnologisches Verfahren entwickelt werden, für neue Wirkstoffe, die für die Behandlung des erworbenen Immundefektsyndroms, von Krebs, neurodegenerativen Erkrankungen oder Diabetes indiziert sind, sowie für ausgewiesene Arzneimittel für seltene Leiden“.1 Für Arzneimittel, die nicht unter diese Kategorien fallen, können Unternehmen eine zentralisierte Zulassung beantragen, wenn das Medikament eine bedeutende therapeutische, wissenschaftliche oder technische Innovation darstellt. Für Medikamente, die nicht in den Anwendungsbereich des zentralen Verfahrens fallen, gibt es andere Zulassungsverfahren – das nationale Verfahren, das dezentrale Verfahren und das Verfahren der gegenseitigen Anerkennung.

DRUG VERSUS PLACEBO OR DRUG VERSUS EXISTING DRUGS

Obwohl die FDA und die EMEA ähnliche Bewertungsverfahren anwenden, ist das Endergebnis der Nutzen-Risiko-Bewertung nicht unbedingt in allen Fällen gleich. Bei klinischen Untersuchungen neuer Arzneimittel in den Vereinigten Staaten wird das Arzneimittel mit einem Placebo verglichen. In der EU stützt sich die Nutzen-Risiko-Bewertung zunehmend auf Vergleiche zwischen neuen und bestehenden Arzneimitteln. Dies ist jedoch nicht immer die bevorzugte Methode der Nutzen-Risiko-Bewertung. So wird in der EU, wenn möglich, eine dreiarmige Studie mit Placebo und einer aktiven Behandlung als Kontrollgruppe bevorzugt.1

Trotz der Unterschiede zwischen diesen Gremien haben die FDA und die EMEA vor kurzem das Verfahren zur Ausweisung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten standardisiert. In dem Bemühen, einen Teil des Verfahrens zur Ausweisung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten zu vereinfachen, haben die EMEA und die FDA im November 2007 ein gemeinsames Antragsformular für Arzneimittel für seltene Krankheiten in beiden Rechtsordnungen angenommen. Die EMEA und die FDA definieren seltene Krankheiten als solche, die weniger als fünf von 10.000 Menschen in der EU und weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betreffen. Dieses gemeinsame Antragsformat ermöglicht es Sponsoren, sich mit einem Antrag gleichzeitig an beide Rechtssysteme zu wenden.

Dieser Artikel wurde von einem Artikel übernommen, der ursprünglich in der Mai-Ausgabe 2009 der CRSToday-Schwesterpublikation Cataract & Refractive Surgery Today Europe erschien.

1. San Miguel MT,Vargas E.Drug evaluation and approval process in the European Union.Arthritis Rheum. 2006;55(1):12-14.
2. Lipsky MS, Sharp LK.From idea to market:the drug approval process. J Am Board Fam Pract. 2001;14:362-367.
3. European Medicines Agency.Overview.Available at: http://www.emea.europa.eu/htms/aboutus/emeaoverview.htm.Accessed April 28, 2009.