Med RNA som det mål, der danner grundlaget for vores nye lægemiddeludviklingsplatform, tager vi fat på en hidtil uset række sygdomme på tværs af et bredt sæt terapeutiske områder. Vores antisense-behandlinger forstyrrer sygdomme og ændrer forhåbentlig deres forløb – fra de mest sjældne sygdomme til dem, der påvirker millioner af mennesker.

Og efterhånden som vi fortsætter med at udvikle vores teknologi, bliver vores behandlinger mere præcise og mere potente, hvilket skaber muligheder for os til effektivt at bringe transformative lægemidler ud til patienterne.

Antisense: Ændring af sygdomsforløbet

For at forstå, hvordan Ionis bruger antisense-teknologien til at revolutionere lægemiddelforskningen, skal vi først se på, hvordan traditionelle lægemidler virker i kroppen.

Traditionelle tilgange vs. antisense. Den menneskelige krop består af milliarder af celler, der hver især indeholder den unikke genetiske information, eller DNA, som definerer en person. Indeholdt i DNA er der instruktioner til fremstilling af alle proteiner i menneskekroppen.

Proteiner er afgørende byggesten for strukturen og funktionen af alle organer og systemer i menneskekroppen. Men over- eller underproduktion af et protein, eller produktion af et muteret protein, er almindelige årsager til mange menneskelige sygdomme. I mere end 100 år har de fleste traditionelle lægemidler som f.eks. små molekylehæmmere eller, for nylig, antistofbaserede behandlinger været rettet mod disse proteiner, når de er produceret og gør skade i kroppen.

Antisense-behandlinger ændrer processen med at producere et protein, før den overhovedet begynder. For at opbygge et protein skal en celle lave en kopi af DNA’et, som indeholder specifikke instruktioner for, hvordan det pågældende protein skal fremstilles. Denne kopi, kaldet messenger RNA (mRNA), overfører instruktionerne til den del af cellen, hvor proteinerne laves.

Antisense-behandlinger er designet til at finde, binde sig til og ødelægge et mRNA på en meget specifik måde, så mængden af sygdomsfremkaldende protein reduceres dramatisk. Antisense-behandlinger kan også behandle sygdomme, der skyldes for lidt protein, ved at øge produktionen af proteinet og derved genoprette proteinet til et normalt niveau.