Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA) og FDA har samme mål, herunder “fremme og beskyttelse af folkesundheden, evaluering af terapeutiske produkters sikkerhed og effektivitet, samarbejde med eksterne eksperter, reduktion af den lovgivningsmæssige byrde gennem international harmonisering, tilvejebringelse af lovgivningsmæssig og sundhedsmæssig information og forbedring af produktudviklingen”.”1 Disse agenturer adskiller sig imidlertid fra hinanden med hensyn til struktur og vurdering af fordele og risici.

REGULATORISK VERSUS REVIEWING

FDA er et centraliseret agentur, der fører tilsyn med lægemiddeludviklingsprocessen i et enkelt land, mens EMEA er et revisionsorgan, der styrer processen i mange europæiske nationer. I FDA overvåges ansøgninger om lægemiddelvurdering og lægemiddeludviklingsprocessen af FDA’s eget personale. I EMEA foretages vurderingen af de nationale myndigheder i medlemsstaterne.1,2 Ifølge EMEA’s websted samler agenturet de videnskabelige ressourcer fra mere end 40 nationale kompetente myndigheder i 30 lande i Den Europæiske Union (EU) og Det Europæiske Økonomiske Samarbejdsområde og Den Europæiske Frihandelssammenslutning i et netværk af mere end 4.500 europæiske eksperter.3 Når EMEA afgiver en udtalelse, gives eller nægtes godkendelse af Europa-Kommissionen.

FASE 1 TIL 3 OG ENDELIG GODKENDELSE

I både EMEA og FDA omfatter lægemiddeludviklingsprocessen præklinisk testning, kliniske forsøg med fase 1-, 2- og 3-testning og en endelig godkendelsesprocedure. I USA indgives der en ansøgning om et forsøg med et nyt lægemiddel (investigational new drug application) til FDA for lægemidler, der forekommer sikre i den prækliniske fase. I EU indgives der en ansøgning om markedsføringstilladelse til EMEA, som er gyldig i alle EU-medlemsstater samt i landene Island, Liechtenstein og Norge, der er medlemmer af Det Europæiske Økonomiske Samarbejdsområde og Den Europæiske Frihandelssammenslutning. Denne centraliserede godkendelsesprocedure er obligatorisk “for alle lægemidler, der er udviklet ved en bioteknologisk proces; for nye aktive stoffer, der er indiceret til behandling af erhvervet immundefekt syndrom, kræft, neurodegenerative lidelser eller diabetes; og også for udpegede lægemidler til sjældne sygdomme. “1 For lægemidler, der ikke falder ind under disse kategorier, kan virksomheder ansøge om en centraliseret markedsføringstilladelse, hvis lægemidlet udgør en betydelig terapeutisk, videnskabelig eller teknisk innovation. Der findes andre godkendelsesprocedurer – den nationale procedure, den decentraliserede procedure og proceduren for gensidig anerkendelse – for lægemidler, der ikke falder ind under den centraliserede procedure.

DRUG VERSUS PLACEBO OR DRUG VERSUS EXISTING DRUGS

Og selv om FDA og EMEA har lignende evalueringsprocesser, er det endelige resultat af vurderingen af fordele og risici ikke nødvendigvis det samme i alle tilfælde. I kliniske undersøgelser af nye lægemidler i USA sammenlignes lægemidlet med et placebo. I EU er vurderingen af fordele og risici i stigende grad blevet baseret på sammenligninger mellem det nye og det eksisterende lægemiddel. Dette er dog ikke altid den foretrukne metode til vurdering af fordele og risici. F.eks. er en trearmet undersøgelse med placebo og en aktiv behandling som kontroller at foretrække i EU, når det er muligt.1

På trods af forskellene mellem disse organer har FDA og EMEA for nylig standardiseret processen for udpegelse af lægemidler til sjældne sygdomme. I et forsøg på at forenkle en del af processen for udpegelse af lægemidler til sjældne sygdomme vedtog EMEA og FDA i november 2007 en fælles ansøgningsformular for lægemidler til sjældne sygdomme i begge jurisdiktioner. Ifølge EMEA og FDA defineres sjældne sygdomme som sygdomme, der rammer færre end fem ud af 10 000 personer i EU og færre end 200 000 personer i USA. Dette fælles ansøgningsformat gør det muligt for sponsorer at ansøge begge jurisdiktioner på samme tid med én ansøgning.

Denne artikel er tilpasset fra en artikel, der oprindeligt blev bragt i maj 2009-udgaven af CRSTodays søsterpublikation, Cataract & Refractive Surgery Today Europe.

1. San Miguel MT,Vargas E.Drug evaluation and approval process in the European Union.Arthritis Rheum. 2006;55(1):12-14.
2. Lipsky MS, Sharp LK.From idea to market:the drug approval process. J Am Board Fam Pract. 2001;14:362-367.
3. Europæisk Lægemiddelagentur.Oversigt.Tilgængelig på: http://www.emea.europa.eu/htms/aboutus/emeaoverview.htm.Accessed 28. april 2009.