S RNA jako cílem, který tvoří základ naší nové platformy pro objevování léčiv, řešíme nebývalou škálu onemocnění v širokém spektru terapeutických oblastí. Naše antisense terapie narušují onemocnění a, jak doufáme, mění jejich průběh – od nejvzácnějších stavů až po ty, které ovlivňují miliony lidí.

A jak pokračujeme v rozvoji naší technologie, jsou naše terapie stále přesnější a účinnější, což nám vytváří příležitosti, jak efektivně přinášet transformativní léky pacientům.

Antisense: změna průběhu onemocnění

Chceme-li ocenit, jak společnost Ionis využívá technologii antisense k revoluci v objevování léků, musíme se nejprve podívat, jak v těle fungují tradiční léky.

Tradiční přístupy vs. antisense. Lidské tělo se skládá z miliard buněk, z nichž každá obsahuje jedinečnou genetickou informaci neboli DNA, která definuje člověka. V DNA jsou obsaženy instrukce pro tvorbu všech bílkovin v lidském těle.

Bílkoviny jsou klíčové stavební kameny pro strukturu a funkci všech orgánů a systémů v lidském těle. Nadměrná nebo nedostatečná produkce bílkovin nebo produkce zmutovaných bílkovin jsou však častými příčinami mnoha lidských onemocnění. Již více než 100 let většina tradičních léků, jako jsou inhibitory malých molekul nebo nověji terapie na bázi protilátek, působí na tyto proteiny, jakmile jsou již vyrobeny a působí v těle škody.

Antisense terapie mění proces výroby proteinu ještě předtím, než začne. Aby mohla buňka vytvořit protein, musí si vytvořit kopii DNA, která obsahuje specifické instrukce, jak daný protein vyrobit. Tato kopie, nazývaná messengerová RNA (mRNA), přenáší instrukce do části buňky, kde se bílkoviny vytvářejí.

Antisense terapie jsou navrženy tak, aby vyhledaly, navázaly se na mRNA a zničily ji vysoce specifickým způsobem, takže množství bílkoviny způsobující onemocnění se dramaticky sníží. Antisense terapie mohou také léčit nemoci způsobené příliš malým množstvím bílkovin tím, že zvýší produkci bílkovin, a tím obnoví jejich normální hladinu.